Thérapie génique pour le syndrome de Crigler-Najjar sévère
Étude de phase I/II, en ouvert, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité d'une injection intraveineuse de GNT0003 (vecteur AAV exprimant le transgène UGT1A1) chez des patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar sévère nécessitant une photothérapie
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- Âge annoncé
- À partir de 9 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Il s'agit d'une étude de phase 1/2, multinationale, en ouvert, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité d'une perfusion intraveineuse de GNT0003 chez des patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar, âgés de 10 ans ou plus et nécessitant une photothérapie.
Les patients recevront une administration unique de GNT0003 et seront suivis sur le plan de la sécurité et de l'efficacité pendant environ 60 mois (5 ans) : * un suivi d'environ 12 mois (48 semaines) * un suivi à long terme d'environ 48 mois (4 ans), afin d'être conforme à la dernière recommandation de l'EMEA relative au suivi des patients ayant reçu des médicaments de thérapie génique, publiée le 22 octobre 2009 par le Comité des médicaments à usage humain.
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