Thérapie génique pour le syndrome de Crigler-Najjar sévère
Étude de phase I/II, en ouvert, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité d'une injection intraveineuse de GNT0003 (vecteur AAV exprimant le transgène UGT1A1) chez des patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar sévère nécessitant une photothérapie
Promoteur : Genethon
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 15 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Gene Therapy for Severe Crigler Najjar Syndrome
A Phase I/II, Open Label, Study to Evaluate Safety and Efficacy of an Intravenous Injection of GNT0003 (AAV Vector Expressing the UGT1A1 Transgene) in Patients With Severe Crigler-Najjar Syndrome Requiring Phototherapy
This is a Phase 1/2, multinational, open-label, study to evaluate the safety and efficacy of an intravenous infusion of GNT0003 in patients with Crigler-Najjar aged ≥10 years and requiring phototherapy. Patients will received a single administration of GNT0003 and will be followed for safety and efficacy of approximately 60 months (5 years): * a follow-up of approximately 12 months (48 weeks) * a long term follow-up of approximately 48 months (4 years), in order to be in line with the latest EMEA Guideline on follow-up of patients administered with gene therapy medicinal products, released on 22 Oct.2009 by the Committee for medicinal products for human use.
Il s'agit d'une étude de phase 1/2, multinationale, en ouvert, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité d'une perfusion intraveineuse de GNT0003 chez des patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar, âgés de 10 ans ou plus et nécessitant une photothérapie. Les patients recevront une administration unique de GNT0003 et seront suivis sur le plan de la sécurité et de l'efficacité pendant environ 60 mois (5 ans) : * un suivi d'environ 12 mois (48 semaines) * un suivi à long terme d'environ 48 mois (4 ans), afin d'être conforme à la dernière recommandation de l'EMEA relative au suivi des patients ayant reçu des médicaments de thérapie génique, publiée le 22 octobre 2009 par le Comité des médicaments à usage humain.
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