Thérapie antiangiogénique pour les enfants atteints de médulloblastome, d'épendymome, de tumeur rhabdoïde tératoïde atypique (ATRT) et de tumeurs rares du système nerveux central en récidive
Étude de phase II sur la thérapie antiangiogénique métronomique et ciblée pour les enfants atteints de médulloblastome, d'épendymome, de tumeur rhabdoïde tératoïde atypique (ATRT) et de tumeurs rares du système nerveux central en récidive/progression
Promoteur : Medical University of Vienna
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Antiangiogenic Therapy for Children With Recurrent Medulloblastoma, Ependymoma, ATRT and Rare CNS Tumors
A Phase II Study of Metronomic and Targeted Anti-angiogenesis Therapy for Children With Recurrent/Progressive Medulloblastoma, Ependymoma, ATRT and Rare CNS Tumors
Patients with with recurrent or progressive medulloblastoma, ependymoma, atypical teratoid rhabdoid tumor (ATRT), and CNS tumors of various histologies have a very poor prognosis whether treated with conventional chemotherapy, high-dose chemotherapy with stem cell rescue, irradiation or combinations of these modalities. Antiangiogenesis therapy has emerged as a new treatment option in solid malignancies. The frequent delivery of low doses of chemotherapy, referred to as metronomic or antiangiogenic chemotherapy, targets endothelial cells while reducing the toxicity associated with standard dose chemotherapy. The aim of the study is to extend therapy options for children with recurrent or progressive medulloblastoma, ependymoma, ATRT, and CNS tumors of various histologies, for whom no known curative therapy exists, by prolonging survival while maintaining good quality of life. The study will be conducted in independent strata. Stratum I (recurrent medulloblastoma): recently completed (Peyrl, 2023). Stratum II (recurrent ependymoma), III (recurrent ATRT) and V (recurrent CNS tumors of various histologies, patients with exclusion criteria and adult patients): The primary objective is to determine the response rate defined as the percentage of patients with complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD) or lack of recurrence at 6 months after start of antiangiogenic treatment. Stratum IV (recurrent medulloblastoma): To determine whether temozolomide, irinotecan, bevacizumab, thalidomide, celecoxib, fenofibrate, etoposide ivt, cytarabine ivt can increase the response rate after 6 months of treatment, compared with etoposid, cyclophosphamide, bevacizumab, thalidomide, celecoxib, fenofibrate, etoposide ivt, cytarabine ivt. Additionally, PFS, OS, toxicity, QoL, performance status, predictive and prognostic markers will be examined. In stratum II and III, the study will follow an open label, single arm phase 2 design, and an open label randomized two-arm phase 2 design in Stratum IV, and the exploratory Stratum V.
Les patients atteints de médulloblastome, d'épendymome, de tumeur rhabdoïde tératoïde atypique (ATRT) et de tumeurs du SNC de diverses histologies en récidive ou en progression ont un pronostic très sombre, qu'ils soient traités par chimiothérapie conventionnelle, chimiothérapie à haute dose avec sauvetage par cellules souches, irradiation, ou association de ces modalités. La thérapie antiangiogénique est apparue comme une nouvelle option thérapeutique dans les tumeurs malignes solides. L'administration fréquente de faibles doses de chimiothérapie, appelée chimiothérapie métronomique ou antiangiogénique, cible les cellules endothéliales tout en réduisant la toxicité associée à la chimiothérapie à dose standard. L'objectif de l'étude est d'élargir les options thérapeutiques pour les enfants atteints de médulloblastome, d'épendymome, d'ATRT et de tumeurs du SNC de diverses histologies en récidive ou en progression, pour lesquels aucun traitement curatif connu n'existe, en prolongeant la survie tout en maintenant une bonne qualité de vie. L'étude sera menée selon des strates indépendantes. Strate I (médulloblastome en récidive) : récemment achevée (Peyrl, 2023). Strates II (épendymome en récidive), III (ATRT en récidive) et V (tumeurs du SNC de diverses histologies en récidive, patients présentant des critères d'exclusion et patients adultes) : l'objectif principal est de déterminer le taux de réponse, défini comme le pourcentage de patients présentant une réponse complète (RC), une réponse partielle (RP), une maladie stable (MS) ou une absence de récidive 6 mois après le début du traitement antiangiogénique. Strate IV (médulloblastome en récidive) : déterminer si le témozolomide, l'irinotécan, le bevacizumab, le thalidomide, le célécoxib, le fénofibrate, l'étoposide ivt et la cytarabine ivt peuvent augmenter le taux de réponse après 6 mois de traitement, par comparaison à l'étoposide, au cyclophosphamide, au bevacizumab, au thalidomide, au célécoxib, au fénofibrate, à l'étoposide ivt et à la cytarabine ivt. Par ailleurs, la SSP, la SG, la toxicité, la qualité de vie, l'indice fonctionnel, ainsi que les marqueurs prédictifs et pronostiques seront examinés. Dans les strates II et III, l'étude suivra un plan de phase 2 en ouvert, à bras unique, et un plan de phase 2 en ouvert, randomisé, à deux bras dans la strate IV, ainsi qu'un plan exploratoire dans la strate V.
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