Suivi rétrospectif et prospectif des patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 traités par lumasiran en France.
Suivi rétrospectif et prospectif des patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 traités par lumasiran en France - DAILY-LUMA
Promoteur : Hospices Civils de Lyon
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Retrospective and Prospective Follow-up of Patients With Primary Hyperoxaluria Type 1 Treated With Lumasiran in France.
Retrospective and Prospective Follow-up of Patients With Primary Hyperoxaluria Type 1 Treated With Lumasiran in France - DAILY-LUMA
Primary hyperoxaluria type 1 (PH1) is a rare genetic disease caused by mutation in the AGXT gene encoding the hepatic peroxisomal enzyme AGT. Reduced AGT activity results in increased glyoxylate and oxalate production, causing the formation of kidney stones, nephrocalcinosis and renal failure. Clinical trials of Lumasiran have provided information on the efficacy and safety of Lumasiran in the treatment of primary hyperoxaluria type 1. However, they do not provide data on long-term efficacy, safety and patient management. As part of the post-marketing follow-up of Lumasiran, in agreement with the authorities, this study proposes a retrospective and prospective follow-up over 5 years of pediatrics and adults patients treated in France with a standardized clinical, biological and radiological follow-up. The main objective is to monitor the evolution of PH1 parameters and particularly oxaluria before and after treatment.
L'hyperoxalurie primaire de type 1 (HP1) est une maladie génétique rare causée par une mutation du gène AGXT codant pour l'enzyme peroxysomale hépatique AGT. La réduction de l'activité de l'AGT entraîne une production accrue de glyoxylate et d'oxalate, provoquant la formation de calculs rénaux, une néphrocalcinose et une insuffisance rénale. Les essais cliniques du lumasiran ont fourni des informations sur l'efficacité et l'innocuité du lumasiran dans le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1. Cependant, ils ne fournissent pas de données sur l'efficacité, l'innocuité et la prise en charge des patients à long terme. Dans le cadre du suivi post-commercialisation du lumasiran, en accord avec les autorités, cette étude propose un suivi rétrospectif et prospectif sur 5 ans des patients pédiatriques et adultes traités en France, avec un suivi clinique, biologique et radiologique standardisé. L'objectif principal est de surveiller l'évolution des paramètres de l'HP1, et en particulier de l'oxalurie, avant et après le traitement.
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