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Sécurité de la rotigotine chez des patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante

Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.

Texte original (anglais)

Safety of RotigotiNe in Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease

Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and is caused by mutations in the PKD1 or PKD2 genes, which encode polycystins 1 and 2. Patients develop renal cysts associated with a progressive decline in kidney function, ultimately leading to end-stage renal disease in approximately one third of cases. ADPKD is also characterized by early-onset hypertension and cardiovascular complications, notably intracranial aneurysms. This phenotype is related to abnormal polycystin function in the primary cilia of renal epithelial and vascular endothelial cells, resulting in impaired mechanotransduction of shear stress induced by urinary and blood flow and subsequent alterations in multiple cellular functions. Experimental studies have suggested that stimulation of dopamine receptor type 5 (DR5) may restore endothelial mechanosensitivity. This hypothesis is supported by our preliminary results showing that local administration of dopamine improves endothelial function in patients with ADPKD through restoration of nitric oxide (NO) release in response to increased blood flow. Consistent with these findings, the IMPROVE-PKD study recently demonstrated similar beneficial effects on endothelial function and hemodynamics using rotigotine, a dopamine agonist administered via transdermal patches for two months at a low dose (4 mg/24 h). Dopaminergic stimulation may also prevent renal abnormalities related to polycystin deficiency. We therefore hypothesize that rotigotine could slow the progression of ADPKD at both the renal and cardiovascular levels. This phase 2 study aims to evaluate the long-term tolerability of rotigotine in patients with ADPKD and to collect preliminary data on its effects on renal outcomes.

La polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD) est la maladie rénale héréditaire la plus fréquente et est causée par des mutations des gènes PKD1 ou PKD2, qui codent respectivement pour les polycystines 1 et 2. Les patients développent des kystes rénaux associés à un déclin progressif de la fonction rénale, conduisant finalement à une insuffisance rénale terminale dans environ un tiers des cas. La PKRAD se caractérise également par une hypertension artérielle précoce et des complications cardiovasculaires, notamment des anévrismes intracrâniens. Ce phénotype est lié à un dysfonctionnement des polycystines au niveau des cils primaires des cellules épithéliales rénales et endothéliales vasculaires, entraînant une altération de la mécanotransduction du cisaillement induit par les flux urinaire et sanguin, avec pour conséquence des altérations de multiples fonctions cellulaires. Des études expérimentales ont suggéré que la stimulation du récepteur dopaminergique de type 5 (DR5) pourrait restaurer la mécanosensibilité endothéliale. Cette hypothèse est étayée par nos résultats préliminaires montrant que l'administration locale de dopamine améliore la fonction endothéliale chez les patients atteints de PKRAD par restauration de la libération de monoxyde d'azote (NO) en réponse à une augmentation du débit sanguin. En cohérence avec ces résultats, l'étude IMPROVE-PKD a récemment démontré des effets bénéfiques similaires sur la fonction endothéliale et l'hémodynamique en utilisant la rotigotine, un agoniste dopaminergique administré par patchs transdermiques pendant deux mois à faible dose (4 mg/24 h). La stimulation dopaminergique pourrait également prévenir les anomalies rénales liées au déficit en polycystines. Nous formulons ainsi l'hypothèse que la rotigotine pourrait ralentir la progression de la PKRAD, tant sur le plan rénal que cardiovasculaire. Cette étude de phase 2 vise à évaluer la tolérance à long terme de la rotigotine chez des patients atteints de PKRAD et à recueillir des données préliminaires sur ses effets sur les critères d'évaluation rénaux.

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