Revumenib en association avec l'azacitidine et le venetoclax chez des patients atteints de LAM avec mutation de NPM1 ou réarrangement de KMT2A
Étude randomisée visant à évaluer le revumenib en association avec l'azacitidine et le venetoclax chez des patients adultes atteints de LAM nouvellement diagnostiquée avec mutation de NPM1 ou réarrangement de KMT2A, non éligibles à une chimiothérapie intensive
Promoteur : Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Revumenib in Combination With Azacitidine + Venetoclax in Patients NPM1-mutated or KMT2A-rearranged AML
Randomized Study to Assess Revumenib in Combination With Azacitidine + Venetoclax in Adult Patients With Newly Diagnosed NPM1-mutated or KMT2A-rearranged AML Ineligible for Intensive Chemotherapy
Treatment of patients with newly diagnosed AML who are not eligible for intensive chemotherapy has remained an area of high unmet medical need. The combination therapy with two medicines, azacitidine and venetoclax, is the usual plan of action. This has brought significant progress in the treatment, but it nevertheless is not curative and the disease does relapse over time. Revumenib blocks a specific molecule called menin in the cell nucleus. Some types of AML are reliant on menin working properly. These are leukemia cells with a change in the DNA, i.e. a mutation in the NPM1 or KMT2A gene. Revumenib can prevent the production of these types of leukemia cells by disrupting the production of this menin. The current study investigates whether adding revumenib to the combination therapy improves the prognosis for AML patients with a mutation in the NPM1 or KMT2A gene. This is a randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study where subjects will be treated until disease progression, or development of side effects or death. From the moment of inclusion of the last patient, there will be a 4-year observational follow-up study in order to register survival duration and follow-up visits. Approximately 448 previously untreated patients with a mutation in the NPM1 or KMT2A gene and with newly diagnosed AML, who are not eligible for intensive chemotherapy. Patients must be ≥18 years of age.
Le traitement des patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée et non éligibles à une chimiothérapie intensive reste un domaine présentant un besoin médical important non satisfait. L'association thérapeutique de deux médicaments, l'azacitidine et le venetoclax, constitue l'approche habituelle. Celle-ci a permis des progrès significatifs dans le traitement, mais elle n'est néanmoins pas curative et la maladie finit par rechuter avec le temps. Le revumenib bloque une molécule spécifique appelée ménine dans le noyau cellulaire. Certains types de LAM dépendent du bon fonctionnement de la ménine. Il s'agit de cellules leucémiques présentant une modification de l'ADN, à savoir une mutation du gène NPM1 ou du gène KMT2A. Le revumenib peut empêcher la production de ces types de cellules leucémiques en perturbant la production de cette ménine. La présente étude examine si l'ajout du revumenib à l'association thérapeutique améliore le pronostic des patients atteints de LAM porteurs d'une mutation du gène NPM1 ou KMT2A. Il s'agit d'une étude clinique randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, dans laquelle les sujets seront traités jusqu'à progression de la maladie, survenue d'effets indésirables ou décès. À partir de l'inclusion du dernier patient, un suivi observationnel de 4 ans sera mené afin d'enregistrer la durée de survie et les visites de suivi. Environ 448 patients auparavant non traités, porteurs d'une mutation du gène NPM1 ou KMT2A et atteints de LAM nouvellement diagnostiquée, non éligibles à une chimiothérapie intensive, seront inclus. Les patients doivent être âgés de 18 ans ou plus.
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