Registre national français des insuffisances médullaires
Registre national français des insuffisances médullaires : base de données prospective et rétrospective associée à une collection d'échantillons biologiques : projet RIME
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP)Tous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- Non précisée
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Il s'agit d'une base de données clinique et biologique unique qui recueille des informations cliniques standardisées lors de la prise en charge de tous les patients atteints de syndromes d'insuffisance médullaire (IM) en France (registre multicentrique), depuis le diagnostic et tout au long du suivi de l'histoire naturelle de la maladie, traités ou non.
Parallèlement, des échantillons biologiques (sang et/ou moelle osseuse et/ou peau) sont recueillis lors de la prise en charge clinique et biobanqués à l'hôpital Saint-Louis (laboratoire d'hématologie) afin d'être utilisés dans le cadre de la recherche translationnelle liée aux maladies d'insuffisance médullaire.
Ce registre a deux objectifs principaux : * Évaluation et amélioration de la santé publique : évaluer les besoins médicaux et sociaux inhérents à la prise en charge de ces maladies rares ; évaluer précisément le niveau de diagnostic et de prise en charge des syndromes d'insuffisance médullaire en France ; évaluer l'impact et l'orientation des recommandations du centre de référence français pour le diagnostic et le traitement ; évaluer l'efficacité et la tolérance en vie réelle de traitements spécifiques donnés ; analyser le rapport coût-efficacité des traitements selon chaque situation. * Recherche : * Épidémiologie : déterminer l'incidence, la prévalence et la répartition des différents syndromes d'insuffisance médullaire au niveau national ; * Biologie : mieux comprendre la physiopathologie des IM ; identifier et étudier les complications au sein de chaque entité, telles que les mécanismes sous-jacents à l'évolution clonale, les nouvelles formes d'IM héréditaires et les syndromes de prédisposition à la leucémie myéloïde aiguë (LAM)/SMD, et mieux caractériser en profondeur les entités connues ; * Traitement : identifier les facteurs pronostiques et prédictifs de réponse ; identifier les effets secondaires et l'impact du traitement sur les autres organes et fonctions naturelles ; évaluer la qualité de vie des patients le plus tôt possible dès le diagnostic et tout au long du suivi.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, registre public d’information. Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles.
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