Registre national français des insuffisances médullaires
Registre national français des insuffisances médullaires : base de données prospective et rétrospective associée à une collection d'échantillons biologiques : projet RIME
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
French National Registry of Bone Marrow Failures
French National Registry of Bone Marrow Failures: Prospective and Retrospective Database Associated to a Collection of Biological Samples: RIME Project
This is a unique clinical and biological database that collects standardized clinical information during the management of all patients with bone marrow failure syndromes (BMF) in France (multicenter registry), from diagnosis and throughout follow-up during the natural history of the disease, treated or not. In parallel, biological samples (blood and/or bone marrow and/or skin) are collected during clinical care and are biobanked in Saint-Louis Hospital (Hematology laboratory) in order to be used in translational research related to bone marrow failure diseases. This registry has two main objectives: * Public health care evaluation and improvement: to assess the medical and social needs inherent to the management of these rare diseases; to precisely assess the level of diagnosis and management of bone marrow failure syndromes in France; to evaluate the impact and guidance of the French reference center guidelines for diagnosis and treatment; to evaluate the real-life efficacy and tolerance of any given specific treatments; to analyze treatment's cost-effectiveness according to each situation. * Research: * Epidemiology: to determine the incidence, prevalence, and distribution of different bone marrow failure syndromes at the national level; * Biology: to better understand the pathophysiology of BMF; to identify and to study complications within each entity, such as mechanisms underlying clonal evolution, new forms of inherited BMF and acute myeloid leukemia (AML)/MDS-predisposition syndromes, and to better and deeper characterize known entities; * Treatment: to identify prognostic factors and predictors of response; to identify side effects and impact of treatment on others organs and natural functions; to assess patients' quality of life as early as possible since diagnosis and throughout follow-up.
Il s'agit d'une base de données clinique et biologique unique qui recueille des informations cliniques standardisées lors de la prise en charge de tous les patients atteints de syndromes d'insuffisance médullaire (IM) en France (registre multicentrique), depuis le diagnostic et tout au long du suivi de l'histoire naturelle de la maladie, traités ou non. Parallèlement, des échantillons biologiques (sang et/ou moelle osseuse et/ou peau) sont recueillis lors de la prise en charge clinique et biobanqués à l'hôpital Saint-Louis (laboratoire d'hématologie) afin d'être utilisés dans le cadre de la recherche translationnelle liée aux maladies d'insuffisance médullaire. Ce registre a deux objectifs principaux : * Évaluation et amélioration de la santé publique : évaluer les besoins médicaux et sociaux inhérents à la prise en charge de ces maladies rares ; évaluer précisément le niveau de diagnostic et de prise en charge des syndromes d'insuffisance médullaire en France ; évaluer l'impact et l'orientation des recommandations du centre de référence français pour le diagnostic et le traitement ; évaluer l'efficacité et la tolérance en vie réelle de traitements spécifiques donnés ; analyser le rapport coût-efficacité des traitements selon chaque situation. * Recherche : * Épidémiologie : déterminer l'incidence, la prévalence et la répartition des différents syndromes d'insuffisance médullaire au niveau national ; * Biologie : mieux comprendre la physiopathologie des IM ; identifier et étudier les complications au sein de chaque entité, telles que les mécanismes sous-jacents à l'évolution clonale, les nouvelles formes d'IM héréditaires et les syndromes de prédisposition à la leucémie myéloïde aiguë (LAM)/SMD, et mieux caractériser en profondeur les entités connues ; * Traitement : identifier les facteurs pronostiques et prédictifs de réponse ; identifier les effets secondaires et l'impact du traitement sur les autres organes et fonctions naturelles ; évaluer la qualité de vie des patients le plus tôt possible dès le diagnostic et tout au long du suivi.
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