Registre français des patients atteints d'amyotrophie spinale
Registre français des patients atteints d'amyotrophie spinale
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 15 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
French Register of Patients With Spinal Muscular Atrophy
French Register of Patients With Spinal Muscular Atrophy
The primary objectives of the study are to obtain clinically meaningful data on survival and outcomes of all the patients with spinal muscular atrophy (SMA) 5q types 1 through 4 (according to international classification), being followed in the reference centers of the disease in France between September 1, 2016 and August 31, 2024. The registry will collect retrospectively and prospectively the longitudinal data of the long-term follow-up for child and adult patients, under real life conditions of current medical practice, in order to document the clinical evolution of patients (survival, motor, respiratory, orthopedic and nutritional), the conditions of use of the treatments, the mortality rates of treated and untreated patients, the tolerance of the treatments, adverse events in order to better define their places in the therapeutic strategy.
Les objectifs principaux de l'étude sont d'obtenir des données cliniquement pertinentes sur la survie et l'évolution de tous les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) 5q de types 1 à 4 (selon la classification internationale), suivis dans les centres de référence de la maladie en France entre le 1er septembre 2016 et le 31 août 2024. Le registre recueillera de manière rétrospective et prospective les données longitudinales du suivi à long terme des patients enfants et adultes, dans les conditions réelles de la pratique médicale actuelle, afin de documenter l'évolution clinique des patients (survie, aspects moteur, respiratoire, orthopédique et nutritionnel), les conditions d'utilisation des traitements, les taux de mortalité des patients traités et non traités, la tolérance des traitements, les événements indésirables, afin de mieux définir leur place dans la stratégie thérapeutique.
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