Registre de la maladie de Fabry et sous-registre de la grossesse
Protocole du registre de la maladie de Fabry
Promoteur : Genzyme, a Sanofi Company
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Fabry Disease Registry & Pregnancy Sub-registry
Fabry Disease Registry Protocol
The Fabry Registry is an ongoing, international multi-center, strictly observational program that tracks the routine clinical outcomes for patients with Fabry disease, irrespective of treatment status. No experimental intervention is involved; patients in the Registry undergo clinical assessments and receive care as determined by the patient's treating physician. The primary objectives of the Registry are: * To enhance the understanding of the variability, progression, and natural history of Fabry disease, including heterozygous females with the disease; * To assist the Fabry medical community with the development of recommendations for monitoring patients and reports on patient outcomes to help optimize patient care; * To characterize and describe the Fabry population as a whole; * To evaluate the long-term safety and effectiveness of Fabrazyme® Fabry Pregnancy Sub-registry: This Sub-registry is a multicenter, international, longitudinal, observational, and voluntary program designed to track pregnancy outcomes for any pregnant woman enrolled in the Fabry Registry, regardless of whether she is receiving disease-specific therapy (such as enzyme replacement therapy with agalsidase beta) and irrespective of the commercial product with which she may be treated. Data from the Sub-registry are also used to fulfill various global regulatory requirements, to support product development/reimbursement, and for other research and non-research-related purposes. No experimental intervention is given; thus a patient will undergo clinical assessments and receive standard of care treatment as determined by the patient's physician. If a patient consents to this Sub-registry, information about the patient's medical and obstetric history, pregnancy, and birth will be collected, and, if a patient consents to data collection for her infant, data on infant growth through month 36 postpartum will be collected.
Le registre Fabry est un programme international, multicentrique, strictement observationnel et en cours, qui suit l'évolution clinique habituelle des patients atteints de la maladie de Fabry, quel que soit leur statut thérapeutique. Aucune intervention expérimentale n'est mise en œuvre ; les patients inclus dans le registre font l'objet d'évaluations cliniques et reçoivent les soins déterminés par leur médecin traitant. Les objectifs principaux du registre sont les suivants : * améliorer la compréhension de la variabilité, de l'évolution et de l'histoire naturelle de la maladie de Fabry, y compris chez les femmes hétérozygotes atteintes de la maladie ; * aider la communauté médicale spécialisée dans la maladie de Fabry à élaborer des recommandations pour le suivi des patients et des rapports sur leur évolution, afin de contribuer à optimiser la prise en charge des patients ; * caractériser et décrire l'ensemble de la population Fabry ; * évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme du Fabrazyme®. Sous-registre de la grossesse Fabry : ce sous-registre est un programme international, multicentrique, longitudinal, observationnel et volontaire, conçu pour suivre l'évolution de la grossesse chez toute femme enceinte incluse dans le registre Fabry, qu'elle reçoive ou non un traitement spécifique de la maladie (tel qu'un traitement enzymatique substitutif par agalsidase bêta) et quel que soit le produit commercial par lequel elle est traitée. Les données du sous-registre sont également utilisées pour répondre à diverses exigences réglementaires mondiales, pour soutenir le développement des produits ou leur remboursement, ainsi qu'à d'autres fins de recherche ou non liées à la recherche. Aucune intervention expérimentale n'est réalisée ; ainsi, chaque patiente fait l'objet d'évaluations cliniques et reçoit un traitement standard déterminé par son médecin. Si une patiente consent à participer à ce sous-registre, des informations sur ses antécédents médicaux et obstétricaux, sa grossesse et l'accouchement seront recueillies ; et, si elle consent au recueil de données concernant son enfant, des données sur la croissance de l'enfant jusqu'au 36e mois post-partum seront collectées.
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