Registre de la maladie de Fabry et sous-registre de la grossesse
Protocole du registre de la maladie de Fabry
Promoteur : GenzymeTous ses essais recensés
Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, service maintenu par la NLM (National Library of Medicine). Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles. Ni Essai-clinique.com ni clinicaltrials.gov ne détermine votre éligibilité. Ce sont des relais d’informations.
- Âge annoncé
- Non précisée
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Le registre Fabry est un programme international, multicentrique, strictement observationnel et en cours, qui suit l'évolution clinique habituelle des patients atteints de la maladie de Fabry, quel que soit leur statut thérapeutique. Aucune intervention expérimentale n'est mise en œuvre ; les patients inclus dans le registre font l'objet d'évaluations cliniques et reçoivent les soins déterminés par leur médecin traitant.
Les objectifs principaux du registre sont les suivants : * améliorer la compréhension de la variabilité, de l'évolution et de l'histoire naturelle de la maladie de Fabry, y compris chez les femmes hétérozygotes atteintes de la maladie ; * aider la communauté médicale spécialisée dans la maladie de Fabry à élaborer des recommandations pour le suivi des patients et des rapports sur leur évolution, afin de contribuer à optimiser la prise en charge des patients ; * caractériser et décrire l'ensemble de la population Fabry ; * évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme du Fabrazyme®.
Sous-registre de la grossesse Fabry : ce sous-registre est un programme international, multicentrique, longitudinal, observationnel et volontaire, conçu pour suivre l'évolution de la grossesse chez toute femme enceinte incluse dans le registre Fabry, qu'elle reçoive ou non un traitement spécifique de la maladie (tel qu'un traitement enzymatique substitutif par agalsidase bêta) et quel que soit le produit commercial par lequel elle est traitée.
Les données du sous-registre sont également utilisées pour répondre à diverses exigences réglementaires mondiales, pour soutenir le développement des produits ou leur remboursement, ainsi qu'à d'autres fins de recherche ou non liées à la recherche. Aucune intervention expérimentale n'est réalisée ; ainsi, chaque patiente fait l'objet d'évaluations cliniques et reçoit un traitement standard déterminé par son médecin.
Si une patiente consent à participer à ce sous-registre, des informations sur ses antécédents médicaux et obstétricaux, sa grossesse et l'accouchement seront recueillies ; et, si elle consent au recueil de données concernant son enfant, des données sur la croissance de l'enfant jusqu'au 36e mois post-partum seront collectées.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, registre public d’information. Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles.
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