Protocole du registre de la maladie de Pompe
Registre de la maladie de Pompe
Promoteur : GenzymeTous ses essais recensés
Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, service maintenu par la NLM (National Library of Medicine). Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles. Ni Essai-clinique.com ni clinicaltrials.gov ne détermine votre éligibilité. Ce sont des relais d’informations.
- Âge annoncé
- Non précisée
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Le Registre Pompe est un programme mondial, multicentrique, international, longitudinal, observationnel et volontaire, destiné aux patients atteints de la maladie de Pompe, conçu pour suivre l'histoire naturelle de la maladie et les résultats obtenus chez les patients, qu'ils soient traités ou non.
Les données du Registre sont également utilisées pour répondre à divers engagements réglementaires mondiaux, pour soutenir le développement des produits et leur remboursement, ainsi qu'à d'autres fins liées ou non à la recherche.
Les objectifs du Registre sont les suivants : * améliorer la compréhension de la variabilité, de l'évolution, de l'identification et de l'histoire naturelle de la maladie de Pompe, dans le but ultime de mieux orienter et évaluer les interventions thérapeutiques ; * aider la communauté médicale spécialisée dans la maladie de Pompe à élaborer des recommandations pour le suivi des patients, et fournir des rapports sur les résultats des patients afin d'optimiser leur prise en charge ; * caractériser la population atteinte de la maladie de Pompe ; * évaluer l'efficacité à long terme de l'alglucosidase alfa.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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