Protocole du registre de la maladie de Pompe
Registre de la maladie de Pompe
Promoteur : Genzyme, a Sanofi Company
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Pompe Disease Registry Protocol
Pompe Disease Registry
The Pompe Registry is a global, multicenter, international, longitudinal, observational, and voluntary program for patients with Pompe disease, designed to track the disease's natural history and outcomes in patients, both treated and not. Data from the Registry are also used to fulfill various global regulatory commitments, to support product development/reimbursement, and for other research and non-research related purposes. The objectives of the Registry are: * To enhance understanding of the variability, progression, identification, and natural history of Pompe disease, with the ultimate goal of better guiding and assessing therapeutic intervention. * To assist the Pompe medical community with the development of recommendations for monitoring patients, and to provide reports on patient outcomes, to optimize patient care. * To characterize the Pompe disease population. * To evaluate the long-term effectiveness of alglucosidase alfa.
Le Registre Pompe est un programme mondial, multicentrique, international, longitudinal, observationnel et volontaire, destiné aux patients atteints de la maladie de Pompe, conçu pour suivre l'histoire naturelle de la maladie et les résultats obtenus chez les patients, qu'ils soient traités ou non. Les données du Registre sont également utilisées pour répondre à divers engagements réglementaires mondiaux, pour soutenir le développement des produits et leur remboursement, ainsi qu'à d'autres fins liées ou non à la recherche. Les objectifs du Registre sont les suivants : * améliorer la compréhension de la variabilité, de l'évolution, de l'identification et de l'histoire naturelle de la maladie de Pompe, dans le but ultime de mieux orienter et évaluer les interventions thérapeutiques ; * aider la communauté médicale spécialisée dans la maladie de Pompe à élaborer des recommandations pour le suivi des patients, et fournir des rapports sur les résultats des patients afin d'optimiser leur prise en charge ; * caractériser la population atteinte de la maladie de Pompe ; * évaluer l'efficacité à long terme de l'alglucosidase alfa.
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