Pharmacocinétique de population de l'elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor dans une population pédiatrique
Pharmacocinétique de population de l'elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor dans une population pédiatrique
Promoteur : Hospices Civils de Lyon
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Population Pharmacokinetics of Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in a Paediatric Population
Population Pharmacokinetics of Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in a Paediatric Population
Cystic fibrosis is a rare, progressive genetic disease caused by a mutation in the CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) gene. Respiratory and nutritional effects are crucial to patients' prognosis. Since the early years of 2010, etiological treatment has been based on the use of CFTRm (CFTR modulator), which aim to restore the function of the mutated protein. Initially used as monotherapy and targeting a limited number of patients, CFTRm has gradually been extended to a larger number of patients, to the point where it now concerns 9 out of 10 patients, through the use of triple therapy with Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftro (ETI) or Kaftrio(R). The efficacy of triple therapy is spectacular, revolutionizing the prognosis of the disease. However, the potential for neuropsychological side-effects (20-50% depending on age, but more frequent in young children under 5) and hepatic side-effects (hepatic cytolysis) must be taken into account. A better understanding of pharmacokinetic variability in children, as well as the relationship between exposure to therapeutic effects and adverse reactions, is therefore particularly important. The aim of this study is to measure the association between the pharmacokinetic parameters of Elexacaftor, Tezacaftor and Ivacaftor (plasma clearance and volume of distribution) and therapeutic or adverse effects in pediatric patients with cystic fibrosis treated with the combination.
La mucoviscidose est une maladie génétique rare et évolutive causée par une mutation du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose). Les effets respiratoires et nutritionnels sont déterminants pour le pronostic des patients. Depuis le début des années 2010, le traitement étiologique repose sur l'utilisation des CFTRm (modulateurs du CFTR), qui visent à restaurer la fonction de la protéine mutée. Initialement utilisés en monothérapie et ciblant un nombre limité de patients, les CFTRm ont progressivement été étendus à un plus grand nombre de patients, au point de concerner aujourd'hui 9 patients sur 10, grâce à l'utilisation de la trithérapie associant elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) ou Kaftrio(R). L'efficacité de la trithérapie est spectaculaire, révolutionnant le pronostic de la maladie. Cependant, il convient de tenir compte du risque d'effets indésirables neuropsychologiques (20 à 50 % selon l'âge, mais plus fréquents chez les jeunes enfants de moins de 5 ans) et hépatiques (cytolyse hépatique). Une meilleure compréhension de la variabilité pharmacocinétique chez l'enfant, ainsi que de la relation entre l'exposition, les effets thérapeutiques et les effets indésirables, revêt donc une importance particulière. L'objectif de cette étude est de mesurer l'association entre les paramètres pharmacocinétiques de l'elexacaftor, du tezacaftor et de l'ivacaftor (clairance plasmatique et volume de distribution) et les effets thérapeutiques ou indésirables chez des patients pédiatriques atteints de mucoviscidose traités par cette association.
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