Pharmacocinétique de population de l'elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor dans une population pédiatrique
Promoteur : Hospices Civils de LyonTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 2 à 17 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
La mucoviscidose est une maladie génétique rare et évolutive causée par une mutation du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose). Les effets respiratoires et nutritionnels sont déterminants pour le pronostic des patients.
Depuis le début des années 2010, le traitement étiologique repose sur l'utilisation des CFTRm (modulateurs du CFTR), qui visent à restaurer la fonction de la protéine mutée.
Initialement utilisés en monothérapie et ciblant un nombre limité de patients, les CFTRm ont progressivement été étendus à un plus grand nombre de patients, au point de concerner aujourd'hui 9 patients sur 10, grâce à l'utilisation de la trithérapie associant elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) ou Kaftrio(R). L'efficacité de la trithérapie est spectaculaire, révolutionnant le pronostic de la maladie.
Cependant, il convient de tenir compte du risque d'effets indésirables neuropsychologiques (20 à 50 % selon l'âge, mais plus fréquents chez les jeunes enfants de moins de 5 ans) et hépatiques (cytolyse hépatique).
Une meilleure compréhension de la variabilité pharmacocinétique chez l'enfant, ainsi que de la relation entre l'exposition, les effets thérapeutiques et les effets indésirables, revêt donc une importance particulière. L'objectif de cette étude est de mesurer l'association entre les paramètres pharmacocinétiques de l'elexacaftor, du tezacaftor et de l'ivacaftor (clairance plasmatique et volume de distribution) et les effets thérapeutiques ou indésirables chez des patients pédiatriques atteints de mucoviscidose traités par cette association.
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