Mesure des résultats rapportés par les patients dans le cadre de l'étude sur l'accès sécurisé aux médicaments innovants pour les enfants atteints de cancer (SACHA)

Présentation

Résumé de l’étude

Les résultats rapportés par les patients (PRO, Patient-Reported Outcomes) sont des mesures centrées sur le patient utilisées pour évaluer l'état de santé, suivre son évolution dans le temps et évaluer l'impact du traitement sur la santé perçue par le patient. L'étude SACHA est une étude observationnelle prospective française développée par la Société Française de lutte contre les Cancers de l'Enfant et de l'adolescent (SFCE). Elle recueille de manière prospective des données réelles sur la sécurité et l'activité de nouveaux traitements administrés à des patients âgés de 25 ans ou moins atteints de cancers pédiatriques (tumeurs solides ou hémopathies malignes) ou d'affections apparentées, en dehors d'un essai clinique. Le Symptom Screening in Pediatrics Tool (SSPedi) est un questionnaire validé permettant de mesurer les symptômes rapportés par les patients en oncologie pédiatrique. Il comprend 15 questions portant sur les symptômes courants chez les patients atteints de cancer pédiatrique et une question ouverte permettant aux patients de signaler tout autre symptôme gênant. Les patients remplissent le questionnaire via une application en ligne. L'étude PRO-SACHA vise à décrire les symptômes rapportés par les participants recevant de nouveaux traitements en oncologie pédiatrique et à examiner la concordance entre les symptômes rapportés par les participants et les événements indésirables (EI) symptomatiques rapportés par les investigateurs. Cette étude observationnelle prospective évalue les symptômes rapportés par les patients âgés de 2 à 18 ans inclus dans l'étude SACHA. La participation est volontaire, fondée sur un modèle de consentement par défaut (opt-out) (recherche interventionnelle de catégorie 3 selon la réglementation française applicable à la personne humaine). Inclusion prévue : 72 participants sur 18 mois, chaque participant étant suivi pendant 7 mois (une période de suivi de 6 mois, avec une fenêtre au 7e mois pour compléter le questionnaire). Les participants sont inclus dans PRO-SACHA en même temps que dans SACHA (deux études distinctes avec des inclusions distinctes). Les réponses au SSPedi (un questionnaire d'auto-évaluation recueillant les symptômes ressentis par les patients) sont recueillies électroniquement via une application en ligne. Les données extraites et anonymisées sont ensuite corrélées aux événements indésirables rapportés par les investigateurs. La concordance entre les symptômes rapportés par les participants et les événements indésirables enregistrés dans SACHA (grade CTCAE) sera analysée.