Le pegtibatinase comme traitement des patients atteints d'homocystinurie classique (HCU) (également connue sous le nom d'étude COMPOSE)
Étude de phase 1/2 visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et les effets sur les résultats cliniques du pegtibatinase (TVT-058) administré par voie sous-cutanée chez des sujets atteints d'homocystinurie par déficit en cystathionine bêta-synthase (COMPOSE)
Promoteur : Travere TherapeuticsTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 5 à 65 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 1/2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Les chercheurs recherchent un meilleur moyen de traiter les personnes atteintes d'homocystinurie classique (HCU), une maladie rare transmise par les parents (ou « maladie génétique »). Elle est causée par des modifications du gène de la cystathionine bêta-synthase (ou « CBS ») et empêche une enzyme de fonctionner correctement dans l'organisme.
Cette enzyme dégrade une substance appelée homocystéine (issue de la méthionine alimentaire présente dans les protéines) et maintient l'homocystéine et la méthionine à des niveaux normaux. Lorsque cette enzyme ne fonctionne pas, l'homocystéine et la méthionine s'accumulent dans le sang, se diffusent dans différents tissus de l'organisme et empêchent ces tissus de fonctionner normalement.
Les personnes atteintes d'HCU peuvent présenter des problèmes de vision, des problèmes osseux, vasculaires et des troubles des fonctions cognitives (la capacité de penser, d'apprendre et de mémoriser). Les traitements disponibles pour l'HCU, tels qu'un régime pauvre en protéines et la bétaïne (Cystadane®), contribuent à réduire les taux d'homocystéine.
Le régime consiste en une alimentation pauvre en méthionine associée à un supplément protéique sans méthionine (un produit apportant des protéines supplémentaires pour répondre aux besoins protéiques quotidiens). Ces traitements sont soit insuffisants, soit difficiles à suivre pour de nombreux patients.
Le pegtibatinase a été développé par des scientifiques comme une version de l'enzyme CBS pouvant être administrée aux personnes atteintes d'HCU. Les chercheurs pensent que l'administration de pegtibatinase à des personnes atteintes d'HCU déjà sous traitement médical (ou « prise en charge standard ») pourrait réduire leurs taux d'homocystéine. Cette étude est divisée en 7 groupes différents recevant des quantités de médicament différentes. Les 6 premiers groupes ont déjà terminé l'étude. Le groupe 7 prévoit d'inclure des participants venant des États-Unis (à distance et en présentiel), de France et du Qatar.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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