Le pegtibatinase comme traitement des patients atteints d'homocystinurie classique (HCU) (également connue sous le nom d'étude COMPOSE)
Étude de phase 1/2 visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et les effets sur les résultats cliniques du pegtibatinase (TVT-058) administré par voie sous-cutanée chez des sujets atteints d'homocystinurie par déficit en cystathionine bêta-synthase (COMPOSE)
Promoteur : Travere Therapeutics, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Pegtibatinase as a Treatment for Patients With Classical Homocystinuria (HCU) (Also Known as the COMPOSE Study)
A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Effects on Clinical Outcomes of Pegtibatinase (TVT-058) Administered Subcutaneously in Subjects With Cystathionine Beta Synthase-Deficient Homocystinuria (COMPOSE)
Researchers are looking for a better way to treat people who have classical homocystinuria (HCU), a rare condition that is passed down by parents (or "genetic condition"). It is caused by changes in the cystathionine beta-synthase (or "CBS") gene and prevents an enzyme from working correctly in the body. This enzyme breaks down a substance called homocysteine (from dietary methionine found in protein) and keeps both homocysteine and methionine at normal levels. When this enzyme is not working, homocysteine and methionine build up in the blood, which spreads into different tissues of the body and stops these body tissues from working normally. People with HCU can experience problems with vision, bones, blood vessels, and cognitive function (the ability to think, learn, and remember). Treatments available for HCU, such as a low protein diet and betaine (Cystadane®), help reduce homocysteine levels. The diet is a low methionine diet and a methionine-free protein supplement (a product that provides extra protein to help meet daily protein needs). These treatments are either not sufficient or are hard to take for many patients. Pegtibatinase was developed by scientists to be a version of the CBS enzyme that can be given to people with HCU. Researchers believe that giving pegtibatinase to people with HCU already getting medical treatment (or "standard of care") may reduce their homocysteine levels. This study is split into 7 different groups getting different amounts of drug. The first 6 groups have already finished the study. Group 7 plans to enroll participants from the US (virtual and in-person), France, and Qatar.
Les chercheurs recherchent un meilleur moyen de traiter les personnes atteintes d'homocystinurie classique (HCU), une maladie rare transmise par les parents (ou « maladie génétique »). Elle est causée par des modifications du gène de la cystathionine bêta-synthase (ou « CBS ») et empêche une enzyme de fonctionner correctement dans l'organisme. Cette enzyme dégrade une substance appelée homocystéine (issue de la méthionine alimentaire présente dans les protéines) et maintient l'homocystéine et la méthionine à des niveaux normaux. Lorsque cette enzyme ne fonctionne pas, l'homocystéine et la méthionine s'accumulent dans le sang, se diffusent dans différents tissus de l'organisme et empêchent ces tissus de fonctionner normalement. Les personnes atteintes d'HCU peuvent présenter des problèmes de vision, des problèmes osseux, vasculaires et des troubles des fonctions cognitives (la capacité de penser, d'apprendre et de mémoriser). Les traitements disponibles pour l'HCU, tels qu'un régime pauvre en protéines et la bétaïne (Cystadane®), contribuent à réduire les taux d'homocystéine. Le régime consiste en une alimentation pauvre en méthionine associée à un supplément protéique sans méthionine (un produit apportant des protéines supplémentaires pour répondre aux besoins protéiques quotidiens). Ces traitements sont soit insuffisants, soit difficiles à suivre pour de nombreux patients. Le pegtibatinase a été développé par des scientifiques comme une version de l'enzyme CBS pouvant être administrée aux personnes atteintes d'HCU. Les chercheurs pensent que l'administration de pegtibatinase à des personnes atteintes d'HCU déjà sous traitement médical (ou « prise en charge standard ») pourrait réduire leurs taux d'homocystéine. Cette étude est divisée en 7 groupes différents recevant des quantités de médicament différentes. Les 6 premiers groupes ont déjà terminé l'étude. Le groupe 7 prévoit d'inclure des participants venant des États-Unis (à distance et en présentiel), de France et du Qatar.
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