Indication de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) chez les patients âgés de plus de 40 ans atteints d'anémie aplasique (AA) réfractaire ou en rechute après un traitement immunosuppresseur standard de première ligne
Évaluation d'un protocole optimisé de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques avec cyclophosphamide post-greffe chez des patients âgés de 40 à 60 ans atteints d'anémie aplasique acquise réfractaire ou en rechute après immunosuppression
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Indication of HSCT in Patients With Refractory/Relapse AA After First-line Standard Immunosuppressive Therapy Aged More Than 40 Years
Evaluation of an Optimized Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation Protocol With Post-transplant Cyclophosphamide in Patients Aged 40 to 60 Years Old With Acquired Aplastic Anemia Refractory or in Relapse After Immunosuppression
Outcomes for adult patients with Severe Aplastic Anemia (SAA) aged more than 40 years who are refractory or in relapse after first-line IST remain poor. Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the unic valid therapeutic option but results have always been disappointing in patients aged 40 years or older. The first cause of death after HSCT in those refractory/relapse SAA patients is still graft versus host disease (GvHD). Recently, new strategies to prevent GvHD, including T-cell replete grafts with administration of post-transplantation cyclophosphamide (PTCy), have revolutionized the field, notably in haplo-identical donor setting. Using marrow as source of stem cells and a PTCy strategy not only in haplo-identical donor setting but also in case of an available matched sibling or unrelated donor might prevent drastically GvHD and eventually be practice changing. Evaluating this new strategy is the main objectives of "APARR".
Le pronostic des patients adultes atteints d'anémie aplasique sévère (AAS) âgés de plus de 40 ans, réfractaires ou en rechute après un traitement immunosuppresseur (IST) de première ligne, demeure médiocre. La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est la seule option thérapeutique valable, mais les résultats ont toujours été décevants chez les patients âgés de 40 ans ou plus. La première cause de décès après GCSH chez ces patients atteints d'AAS réfractaire/en rechute reste la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD). Récemment, de nouvelles stratégies de prévention de la GvHD, notamment les greffons T-répletes associés à l'administration de cyclophosphamide post-greffe (PTCy), ont révolutionné le domaine, notamment dans le cadre des donneurs haplo-identiques. L'utilisation de la moelle osseuse comme source de cellules souches et d'une stratégie PTCy, non seulement dans le cadre d'un donneur haplo-identique mais également en cas de disponibilité d'un donneur apparenté compatible ou non apparenté, pourrait prévenir drastiquement la GvHD et pourrait, à terme, faire évoluer les pratiques. L'évaluation de cette nouvelle stratégie constitue l'objectif principal de l'étude « APARR ».
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