(HARBOR) Étude visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du BLU-263 par rapport au placebo chez des patients atteints de mastocytose systémique indolente
Étude de phase 2/3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, portant sur le BLU-263 dans la mastocytose systémique indolente
Promoteur : Blueprint Medicines Corporation
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
(HARBOR) Study to Evaluate Efficacy and Safety of BLU-263 Versus Placebo in Patients With Indolent Systemic Mastocytosis
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 2/3 Study of BLU-263 in Indolent Systemic Mastocytosis
This is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 2/3 study comparing the efficacy and safety of elenestinib (BLU-263) + symptom directed therapy (SDT) with placebo + SDT in participants with indolent systemic mastocytosis (ISM) whose symptoms are not adequately controlled by SDT. Parts 1 and 2 will enroll participants with ISM. Participants enrolled in Part 2 will roll over onto Part 3 to receive treatment with elenestinib in an open-label fashion following completion of the earlier Part. Part K will enroll participants with ISM who have previously received an approved selective KIT inhibitor. The study also includes pharmacokinetic (PK) groups that will enroll participants with ISM.
Il s'agit d'une étude de phase 2/3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, comparant l'efficacité et la sécurité de l'elenestinib (BLU-263) associé à un traitement ciblant les symptômes (SDT) au placebo associé au SDT chez des participants atteints de mastocytose systémique indolente (ISM) dont les symptômes ne sont pas suffisamment contrôlés par le SDT. Les parties 1 et 2 incluront des participants atteints d'ISM. Les participants inclus dans la partie 2 basculeront vers la partie 3 pour recevoir un traitement par elenestinib en ouvert à l'issue de la partie précédente. La partie K inclura des participants atteints d'ISM ayant déjà reçu un inhibiteur sélectif de KIT approuvé. L'étude comprend également des groupes pharmacocinétiques (PK) qui incluront des participants atteints d'ISM.
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