Évaluer le bénéfice de l'épargne cortisonique chez les personnes âgées atteintes de myasthénie généralisée anti-RAch traitées par efgartigimod IV ou SC
Étude multicentrique, prospective, observationnelle, ouverte visant à évaluer le bénéfice de l'épargne cortisonique chez les personnes âgées atteintes de myasthénie généralisée anti-RAch traitées par efgartigimod IV ou SC
Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire de NiceTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- À partir de 65 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 4
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Écart dans la source : le résumé rédigé par le promoteur présente cette étude comme observationnelle, alors que le registre la déclare interventionnelle. Le type affiché sur cette page est celui déclaré dans le registre.
La myasthénie généralisée (gMG) est une maladie auto-immune chronique rare provoquant une faiblesse musculaire et une fatigue, principalement due à des auto-anticorps qui perturbent le fonctionnement de la jonction neuromusculaire. Les anticorps les plus fréquents ciblent les récepteurs nicotiniques de l'acétylcholine (RACh), d'autres, tels que les anti-MuSK et anti-LRP4, étant moins fréquents.
Les traitements conventionnels de la gMG comprennent les inhibiteurs de l'acétylcholinestérase, les corticoïdes, les immunosuppresseurs et, en cas de crise myasthénique, les échanges plasmatiques (EP) et les immunoglobulines intraveineuses (IgIV). Le traitement vise à atteindre un état de manifestations minimales (MMS), mais de nombreux patients présentent des symptômes persistants ou des effets indésirables.
Les corticoïdes, bien qu'efficaces, comportent des risques importants, en particulier en cas d'utilisation prolongée, tels qu'une augmentation du risque infectieux et cardiovasculaire, des pathologies chroniques comme l'hypertension, le diabète et l'ostéoporose, ainsi que des répercussions sur la qualité de vie, notamment une prise de poids et des changements d'humeur.
Les patients âgés, qui constituent la majorité de la population atteinte de gMG, sont particulièrement vulnérables en raison de comorbidités liées à l'âge, qui limitent les options thérapeutiques et prolongent la dépendance aux corticoïdes. Cela contribue à une augmentation de la mortalité, du handicap et de la dépendance. L'efgartigimod (EFG), une nouvelle thérapie ciblant le récepteur Fc néonatal (FcRn), accélère la dégradation des anticorps IgG pathogènes, y compris les anti-RACh.
Les essais cliniques ont démontré son efficacité et sa sécurité pour réduire les taux d'anticorps, améliorer la force musculaire et renforcer la qualité de vie. Les formes intraveineuse (IV) et sous-cutanée (SC) sont toutes deux efficaces et bien tolérées. Approuvé aux États-Unis, puis au Japon et en Europe, l'EFG est disponible en France depuis 2023. La présente étude observationnelle multicentrique vise à évaluer l'impact en vie réelle de l'EFG chez les patients âgés atteints de gMG confrontés à des effets indésirables des corticoïdes ou à des exacerbations de comorbidités. Les objectifs de cette étude comprennent l'évaluation de la capacité de l'EFG à permettre une réduction des corticoïdes et le suivi des améliorations des symptômes de la gMG, de la qualité de vie, des comorbidités et de l'état de santé général. Cette approche met en évidence une évolution vers des thérapies ciblées équilibrant efficacité et réduction du fardeau lié au traitement pour les populations vulnérables atteintes de gMG.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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