Évaluer le bénéfice de l'épargne cortisonique chez les personnes âgées atteintes de myasthénie généralisée anti-RAch traitées par efgartigimod IV ou SC
Étude multicentrique, prospective, observationnelle, ouverte visant à évaluer le bénéfice de l'épargne cortisonique chez les personnes âgées atteintes de myasthénie généralisée anti-RAch traitées par efgartigimod IV ou SC
Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Evaluate the Benefit of Corticoid Sparing in Elderly With Generalized AntiRAch Myasthenia Gravis Treated With IV or SC Efgartigimod
A Multicenter, Prospective, Observational, Open-label Study to Evaluate the Benefit of Corticoid Sparing in Elderly With Generalized AntiRAch Myasthenia Gravis Treated With IV or SC Efgartigimod
Generalized Myasthenia Gravis (gMG) is a rare chronic autoimmune disorder causing muscle weakness and fatigue, primarily due to autoantibodies that disrupt neuromuscular junction function. The most common antibodies target nicotinic acetylcholine receptors (AChR), with others such as anti-MuSK and anti-LRP4 being less prevalent. The conventional gMG treatments include acetylcholinesterase inhibitors, corticosteroids, immunosuppressant and, in case of myasthenic crisis, plasma exchange (PLEX) and intravenous immunoglobulins (IVIG). Treatment aims to achieve minimal manifestation status (MMS), but many patients face persistent symptoms or side effects. Corticosteroids, while effective, carry significant risks, especially for long-term use, such as, increased infection and cardiovascular risks, chronic conditions like hypertension, diabetes, and osteoporosis and quality of life impacts, including weight gain and mood changes. Elderly patients, who form the majority of the gMG population, are particularly vulnerable due to age-related comorbidities, which limit treatment options and prolong corticosteroid reliance. This contributes to increased mortality, disability, and dependency. Efgartigimod (EFG), a novel therapeutic targeting the neonatal Fc receptor (FcRn), accelerates degradation of pathogenic IgG antibodies, including anti-AChR. Clinical trials demonstrated its efficacy and safety in reducing antibody levels, improving muscle strength, and enhancing quality of life. Both intravenous (IV) and subcutaneous (SC) forms are effective and well tolerated. Approved in the United States and subsequently in Japan and Europe, EFG became available in France in 2023. The present multicenter observational study aims to evaluate the real-life impact of EFG in elderly gMG patients struggling with corticosteroid side effects or comorbidity exacerbations. The objectives of this study include the assessing EFG's ability to enable corticosteroid reduction and monitoring improvements in gMG symptoms, quality of life, comorbidities, and overall health. This approach highlights a shift towards targeted therapies that balance efficacy with reduced treatment-related burdens for vulnerable gMG populations.
La myasthénie généralisée (gMG) est une maladie auto-immune chronique rare provoquant une faiblesse musculaire et une fatigue, principalement due à des auto-anticorps qui perturbent le fonctionnement de la jonction neuromusculaire. Les anticorps les plus fréquents ciblent les récepteurs nicotiniques de l'acétylcholine (RACh), d'autres, tels que les anti-MuSK et anti-LRP4, étant moins fréquents. Les traitements conventionnels de la gMG comprennent les inhibiteurs de l'acétylcholinestérase, les corticoïdes, les immunosuppresseurs et, en cas de crise myasthénique, les échanges plasmatiques (EP) et les immunoglobulines intraveineuses (IgIV). Le traitement vise à atteindre un état de manifestations minimales (MMS), mais de nombreux patients présentent des symptômes persistants ou des effets indésirables. Les corticoïdes, bien qu'efficaces, comportent des risques importants, en particulier en cas d'utilisation prolongée, tels qu'une augmentation du risque infectieux et cardiovasculaire, des pathologies chroniques comme l'hypertension, le diabète et l'ostéoporose, ainsi que des répercussions sur la qualité de vie, notamment une prise de poids et des changements d'humeur. Les patients âgés, qui constituent la majorité de la population atteinte de gMG, sont particulièrement vulnérables en raison de comorbidités liées à l'âge, qui limitent les options thérapeutiques et prolongent la dépendance aux corticoïdes. Cela contribue à une augmentation de la mortalité, du handicap et de la dépendance. L'efgartigimod (EFG), une nouvelle thérapie ciblant le récepteur Fc néonatal (FcRn), accélère la dégradation des anticorps IgG pathogènes, y compris les anti-RACh. Les essais cliniques ont démontré son efficacité et sa sécurité pour réduire les taux d'anticorps, améliorer la force musculaire et renforcer la qualité de vie. Les formes intraveineuse (IV) et sous-cutanée (SC) sont toutes deux efficaces et bien tolérées. Approuvé aux États-Unis, puis au Japon et en Europe, l'EFG est disponible en France depuis 2023. La présente étude observationnelle multicentrique vise à évaluer l'impact en vie réelle de l'EFG chez les patients âgés atteints de gMG confrontés à des effets indésirables des corticoïdes ou à des exacerbations de comorbidités. Les objectifs de cette étude comprennent l'évaluation de la capacité de l'EFG à permettre une réduction des corticoïdes et le suivi des améliorations des symptômes de la gMG, de la qualité de vie, des comorbidités et de l'état de santé général. Cette approche met en évidence une évolution vers des thérapies ciblées équilibrant efficacité et réduction du fardeau lié au traitement pour les populations vulnérables atteintes de gMG.
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