Évaluation de l'état des patients recevant précocement du ravulizumab et admis en réanimation pour une crise de myasthénie grave généralisée (MGg)
Évaluation de l'état des patients recevant précocement un traitement par ravulizumab et admis en réanimation pour une crise de myasthénie grave généralisée (MGg) : étude observationnelle prospective multicentrique en France
Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Evaluation of the Condition of Patients Receiving EARLY Ravulizumab and Admitted in ICU for gMG Crisis
Evaluation of the Condition of Patients Receiving EARLY Treatment With Ravulizumab and Admitted in ICU for Generalized Myasthenia Gravis (gMG) Crisis : an Observational Prospective Multicentric Study in France
Myasthenia Gravis (MG) is a rare autoimmune disease that causes muscle weakness and fatigue. It occurs when the immune system produces antibodies that block communication between nerves and muscles. In some patients, the disease can suddenly worsen and cause severe breathing problems. This life-threatening situation is called a myasthenic crisis and requires immediate treatment in an intensive care unit (ICU). During such crises, patients may need to receive respiratory assistance through a ventilator. These episodes are often long and can lead to complications such as infections or heart problems. To manage a myasthenic crisis, doctors usually use treatments that remove or neutralize the harmful antibodies: plasma exchange (PLEX) or intravenous immunoglobulin (IVIg). Although both are effective, recovery can be slow, and many patients remain in the ICU for several weeks. Ravulizumab (Ultomiris®) is a new medicine that targets a specific part of the immune system called the complement system, which contributes to muscle damage in MG. It is already approved for adults with generalized MG who have anti-acetylcholine receptor (AChR) antibodies. Ravulizumab is given by intravenous infusion every eight weeks. Clinical studies have shown that it can improve symptoms within one week of starting treatment. Some doctors have started using ravulizumab early, after PLEX or IVIg, for patients hospitalized in the ICU for a myasthenic crisis. Early use of this treatment could help reduce the duration and severity of the crisis, leading to faster recovery and shorter hospital stays. However, there is currently no national study that systematically collects data on this approach. The EARLY-MG study aims to describe the condition and recovery of patients who receive ravulizumab early during a myasthenic crisis requiring ICU admission. The study will not test an experimental treatment or change medical care. It is an observational study. The main hypothesis of the study is that early administration of ravulizumab, after PLEX or IVIg, may help patients recover faster, improve muscle strength, and reduce complications and hospital stay. Around 30 adult patients with generalized MG and anti-AChR antibodies will be enrolled in 10 centers across France. Each patient will be followed for 26 weeks (about six months). Assessments will be performed at the start of the study and at weeks 2, 4, 10, 18, and 26. Investigators will collect information such as: * Duration of stay in the ICU and in the hospital after receiving ravulizumab * Duration of mechanical ventilation, if needed * Clinical improvement using standard evaluation scales (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG Foundation of America classification, and Garches' score) * Occurrence of any complications or additional treatments The study will last about 18 months in total, including one year for patient inclusion and six months of follow-up per patient. The results may help guide future recommendations and improve patient care in France and worldwide.
La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune rare qui provoque une faiblesse musculaire et une fatigue. Elle survient lorsque le système immunitaire produit des anticorps bloquant la communication entre les nerfs et les muscles. Chez certains patients, la maladie peut s'aggraver soudainement et provoquer des troubles respiratoires sévères. Cette situation mettant en jeu le pronostic vital est appelée crise myasthénique et nécessite une prise en charge immédiate en unité de soins intensifs (USI). Lors de ces crises, les patients peuvent avoir besoin d'une assistance respiratoire par ventilateur. Ces épisodes sont souvent longs et peuvent entraîner des complications telles que des infections ou des problèmes cardiaques. Pour gérer une crise myasthénique, les médecins utilisent habituellement des traitements qui éliminent ou neutralisent les anticorps nocifs : les échanges plasmatiques (EP) ou les immunoglobulines intraveineuses (IgIV). Bien que ces deux traitements soient efficaces, la récupération peut être lente, et de nombreux patients restent en USI pendant plusieurs semaines. Le ravulizumab (Ultomiris®) est un nouveau médicament qui cible une partie spécifique du système immunitaire appelée système du complément, qui contribue aux lésions musculaires dans la MG. Il est déjà approuvé chez les adultes atteints de MG généralisée présentant des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR). Le ravulizumab est administré par perfusion intraveineuse toutes les huit semaines. Des études cliniques ont montré qu'il peut améliorer les symptômes dès la première semaine suivant le début du traitement. Certains médecins ont commencé à utiliser le ravulizumab précocement, après les EP ou les IgIV, chez des patients hospitalisés en USI pour une crise myasthénique. L'utilisation précoce de ce traitement pourrait contribuer à réduire la durée et la sévérité de la crise, entraînant une récupération plus rapide et des séjours hospitaliers plus courts. Cependant, il n'existe actuellement aucune étude nationale recueillant systématiquement des données sur cette approche. L'étude EARLY-MG vise à décrire l'état et la récupération des patients recevant du ravulizumab précocement lors d'une crise myasthénique nécessitant une admission en USI. L'étude ne testera pas de traitement expérimental et ne modifiera pas la prise en charge médicale. Il s'agit d'une étude observationnelle. L'hypothèse principale de l'étude est que l'administration précoce de ravulizumab, après EP ou IgIV, pourrait aider les patients à récupérer plus rapidement, à améliorer leur force musculaire et à réduire les complications et la durée du séjour hospitalier. Environ 30 patients adultes atteints de MG généralisée et présentant des anticorps anti-AChR seront inclus dans 10 centres à travers la France. Chaque patient sera suivi pendant 26 semaines (environ six mois). Des évaluations seront réalisées au début de l'étude ainsi qu'aux semaines 2, 4, 10, 18 et 26. Les investigateurs recueilleront des informations telles que : * la durée du séjour en USI et à l'hôpital après avoir reçu le ravulizumab * la durée de la ventilation mécanique, le cas échéant * l'amélioration clinique évaluée à l'aide d'échelles standard (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, classification de la MG Foundation of America et score de Garches) * la survenue de toute complication ou de traitements supplémentaires L'étude durera au total environ 18 mois, incluant un an d'inclusion des patients et six mois de suivi par patient. Les résultats pourraient contribuer à orienter les futures recommandations et à améliorer la prise en charge des patients en France et dans le monde.
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