Évaluation de l'efficacité et de la sécurité de la metformine dans la dystrophie myotonique de type 1 (maladie de Steinert)
Évaluation de l'efficacité et de la sécurité de la metformine dans la dystrophie myotonique de type 1 (maladie de Steinert). Étude contrôlée de phase III, prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Evaluation of the Efficacy and Safety of Metformin in the Myotonic Dystrophy Type 1 (Steinert's Disease)
Evaluation of the Efficacy and Safety of Metformin in the Myotonic Dystrophy Type 1 (Steinert's Disease). A Phase III, Prospective, Multicentre, Randomized, Double-blind Controlled Study
The study team hypothesize that non-diabetic patients with Myotonic dystrophy type I (DM1) will improve their symptoms, especially their motor deficit which is the main feature of the disease, because of the splicing defect correction by metformin. The primary objective of the study is to evaluate the efficacy of metformin vs placebo, on the improvement of muscle function in patients with DM1 compared to its placebo. As the secondary objectives, the study aims: * To evaluate the safety of metformin on patient with DM1. * To evaluate the efficacy of metformin vs placebo on: 1. The hand-grip strength; 2. The thumb-index pinch strength; 3. The locomotor function; 4. The respiratory function; 5. The cardiac function; 6. The quality of life; 7. The daily and social activity.
L'équipe de l'étude émet l'hypothèse que les patients non diabétiques atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) verront leurs symptômes s'améliorer, en particulier leur déficit moteur, qui constitue la principale caractéristique de la maladie, grâce à la correction du défaut d'épissage par la metformine. L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité de la metformine par rapport au placebo sur l'amélioration de la fonction musculaire chez les patients atteints de DM1. Les objectifs secondaires de l'étude sont : * Évaluer la sécurité de la metformine chez les patients atteints de DM1. * Évaluer l'efficacité de la metformine par rapport au placebo sur : 1. La force de préhension manuelle ; 2. La force de pince pouce-index ; 3. La fonction locomotrice ; 4. La fonction respiratoire ; 5. La fonction cardiaque ; 6. La qualité de vie ; 7. L'activité quotidienne et sociale.
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