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Étude ouverte visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité d'une thérapie génique (SPVN20) chez des sujets atteints de dystrophie des bâtonnets et des cônes

Essai clinique de phase I/IIa visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité d'une injection intravitréenne unique de la thérapie génique SPVN20 chez des participants atteints de dystrophie des bâtonnets et des cônes avancée

Promoteur : SparingVision

Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.

Texte original (anglais)

Open-Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Gene Therapy (SPVN20) in Subjects With Rod-Cone Dystrophy

A Phase I/IIa Clinical Trial to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravitreal Injection of SPVN20 Gene Therapy in Participants With Advanced Rod-Cone Dystrophy

This open-label, multi-center study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of escalating doses of a gene therapy called SPVN20 administered via a single intravitreal injection in participants with advanced Rod-Cone Dystrophy.

Cette étude ouverte et multicentrique vise à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de doses croissantes d'une thérapie génique appelée SPVN20, administrée par injection intravitréenne unique, chez des participants atteints de dystrophie des bâtonnets et des cônes avancée.

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