Étude multicentrique de suivi en vie réelle des syndromes épileptiques rares chez l'enfant et l'adolescent
Étude multicentrique de suivi en vie réelle des syndromes épileptiques rares chez l'enfant et l'adolescent
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Multicentre Real-life Follow-up Study of Rare Epileptic Syndromes in Children and Adolescents
Multicentre Real-life Follow-up Study of Rare Epileptic Syndromes in Children and Adolescents
Rare epilepsies as a whole account for 20-30% of epilepsies, but knowledge about prognostic factors is currently limited. This means that it is difficult to provide adequate information to families at diagnosis and during follow-up. Prognostic factors are also important for management as they can have an impact on the patient's outcome (time to intervention, choice of one molecule over another, etc.). Finally, few treatments are currently available for these epilepsies. One of the limitations to the development of treatments is the lack of real life data as it is difficult to create reliable primary endpoints such as the rate of patients becoming seizure free naturally compared to a therapeutic intervention. The aim of this real-life study is to evaluate the response to treatment as well as to see the evolution of cognitive and psychiatric comorbidities. As explained above, there are very few randomised trials except for 3 rare epilepsies (infantile spasm syndrome, Dravet syndrome, Lennox-Gastaut syndrome). This has led to the virtual absence of management recommendations, including for the three syndromes mentioned above, where attempts at treatment algorithms have been proposed, although these have not been able to be considered as evidence-based recommendations. As a result, there is some diversity in the management of rare epilepsies from one centre to another. However, this diversity in management can be an asset in a real-life study. This will make it possible to compare different management methods, both in terms of seizure control and medium-term outcome.
Les épilepsies rares représentent dans leur ensemble 20 à 30 % des épilepsies, mais les connaissances sur les facteurs pronostiques sont actuellement limitées. Il est donc difficile de fournir une information adéquate aux familles au moment du diagnostic et pendant le suivi. Les facteurs pronostiques sont également importants pour la prise en charge, car ils peuvent avoir un impact sur l'évolution du patient (délai avant intervention, choix d'une molécule plutôt qu'une autre, etc.). Enfin, peu de traitements sont actuellement disponibles pour ces épilepsies. Une des limites au développement de traitements est le manque de données en vie réelle, car il est difficile de définir des critères de jugement principal fiables, comme le taux de patients devenant naturellement libres de crises comparé à celui obtenu après une intervention thérapeutique. L'objectif de cette étude en vie réelle est d'évaluer la réponse au traitement ainsi que d'observer l'évolution des comorbidités cognitives et psychiatriques. Comme expliqué ci-dessus, il existe très peu d'essais randomisés, à l'exception de 3 épilepsies rares (syndrome des spasmes infantiles, syndrome de Dravet, syndrome de Lennox-Gastaut). Cela a conduit à une quasi-absence de recommandations de prise en charge, y compris pour les trois syndromes mentionnés ci-dessus, pour lesquels des tentatives d'algorithmes de traitement ont été proposées, sans toutefois pouvoir être considérées comme des recommandations fondées sur des preuves. Il en résulte une certaine diversité dans la prise en charge des épilepsies rares d'un centre à l'autre. Cependant, cette diversité de prise en charge peut être un atout dans une étude en vie réelle. Elle permettra de comparer différentes méthodes de prise en charge, tant en termes de contrôle des crises que d'évolution à moyen terme.
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