Étude KHENERFIN : un essai visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du sonlicromanol dans les maladies mitochondriales primaires
Un essai pivot de phase III, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, à groupes parallèles, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du sonlicromanol chez des sujets adultes porteurs d'un variant confirmé génétiquement de l'ADN mitochondrial tRNALeu(UUR) m.3243A>G
Promoteur : KhondrionTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- À partir de 18 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 3
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'étude KHENERFIN vise à déterminer si le médicament étudié, le sonlicromanol, permet de réduire les symptômes de fatigue et l'impact de la fatigue sur la vie quotidienne, et si le sonlicromanol permet d'améliorer certaines capacités physiques, comme le contrôle de l'équilibre et la force musculaire squelettique des membres inférieurs, chez des personnes atteintes d'une maladie mitochondriale.
Dans cette étude, les effets du sonlicromanol sont comparés à ceux d'un placebo, un comprimé identique en apparence et en goût mais sans principe actif. Les participants prennent soit le sonlicromanol, soit le placebo, deux fois par jour, pendant une durée de traitement de 52 semaines.
En complément de ces objectifs principaux, l'étude évalue l'efficacité du sonlicromanol sur des critères secondaires et exploratoires, ainsi que sa sécurité et sa tolérabilité après un an de traitement.
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