Étude KHENERFIN : un essai visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du sonlicromanol dans les maladies mitochondriales primaires
Un essai pivot de phase III, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, à groupes parallèles, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du sonlicromanol chez des sujets adultes porteurs d'un variant confirmé génétiquement de l'ADN mitochondrial tRNALeu(UUR) m.3243A>G
Promoteur : Khondrion BV
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
KHENERFIN Study: A Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Sonlicromanol in Primary Mitochondrial Diseases
A Phase III, Randomised, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group, Pivotal Trial to Assess the Efficacy and Safety of Sonlicromanol in Adult Subjects With a Genetically Confirmed Mitochondrial DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G Variant
The KHENERFIN study aims to determine whether the study medicine, sonlicromanol, is able to reduce symptoms of fatigue and the impact of fatigue on daily life, and whether sonlicromanol is able to improve physical abilities of people like balance control and lower limb skeletal muscle strength in people with mitochondrial disease. In this study, the effects of sonlicromanol are compared against a placebo, a tablet identical in appearance and taste but without the active drug. Participants take either sonlicromanol or placebo twice daily for a treatment duration of 52 weeks. In addition to these primary objectives, the study evaluates the efficacy of sonlicromanol on secondary and exploratory outcomes, as well as its safety and tolerability after one year of treatment.
L'étude KHENERFIN vise à déterminer si le médicament étudié, le sonlicromanol, permet de réduire les symptômes de fatigue et l'impact de la fatigue sur la vie quotidienne, et si le sonlicromanol permet d'améliorer certaines capacités physiques, comme le contrôle de l'équilibre et la force musculaire squelettique des membres inférieurs, chez des personnes atteintes d'une maladie mitochondriale. Dans cette étude, les effets du sonlicromanol sont comparés à ceux d'un placebo, un comprimé identique en apparence et en goût mais sans principe actif. Les participants prennent soit le sonlicromanol, soit le placebo, deux fois par jour, pendant une durée de traitement de 52 semaines. En complément de ces objectifs principaux, l'étude évalue l'efficacité du sonlicromanol sur des critères secondaires et exploratoires, ainsi que sa sécurité et sa tolérabilité après un an de traitement.
Vous quittez essai-clinique.com pour le site externe clinicaltrials.gov, géré par l’organisme responsable de l’annonce. La candidature, les questions d’éligibilité et toute information médicale se traitent uniquement là-bas.
Important
essai-clinique.com ne recueille pas de candidature et ne détermine pas votre éligibilité. Ne transmettez aucune information médicale au site.
Les critères affichés sont une synthèse des informations disponibles. Seul l’organisme responsable de l’étude peut confirmer l’éligibilité d’une personne.