Étude évaluant l'efficacité et la sécurité de l'emicizumab chez des participants atteints de la maladie de von Willebrand de type 3
Étude de phase III, multicentrique, ouverte, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'emicizumab en prophylaxie chez des patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 3
Promoteur : Hoffmann-La Roche
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study to Assess the Efficacy and Safety of Emicizumab in Participants With Type 3 Von Willebrand Disease
A Phase III, Multicenter, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Emicizumab Prophylaxis in Patients With Type 3 Von Willebrand Disease
This is a Phase III, multicenter, open-label clinical study designed to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of emicizumab prophylaxis in participants aged 1 month and above, who have been diagnosed with Type 3 von Willebrand disease (VWD). Participants on prior standard of care (SOC) on-demand therapy will be assessed via a randomized comparison (Arm A - emicizumab prophylaxis and Arm B - continuation of SOC on-demand therapy), while participants on prior SOC prophylactic therapy (Arm C - emicizumab prophylaxis) will be assessed via intra-participant analysis with data obtained from the preceding non-interventional study (NIS), WP45335 (NCT06883240).
Il s'agit d'une étude clinique de phase III, multicentrique, ouverte, conçue pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'emicizumab en prophylaxie chez des participants âgés d'au moins 1 mois, diagnostiqués avec une maladie de von Willebrand (MvW) de type 3. Les participants ayant reçu au préalable un traitement standard à la demande seront évalués par comparaison randomisée (bras A - prophylaxie par emicizumab et bras B - poursuite du traitement standard à la demande), tandis que les participants ayant reçu au préalable un traitement prophylactique standard (bras C - prophylaxie par emicizumab) seront évalués par une analyse intra-participant à partir des données issues de l'étude non interventionnelle (ENI) précédente, WP45335 (NCT06883240).
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