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Étude évaluant l'efficacité et la sécurité de l'emicizumab chez des participants atteints de la maladie de von Willebrand de type 3

Étude de phase III, multicentrique, ouverte, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'emicizumab en prophylaxie chez des patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 3

Promoteur : Hoffmann-La RocheTous ses essais recensés

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Âge annoncé
À partir de 0 ans
Sexes admis
Tous
Phase
Phase 3
Type d’étude
Interventionnelle

Présentation

Résumé de l’étude

Il s'agit d'une étude clinique de phase III, multicentrique, ouverte, conçue pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'emicizumab en prophylaxie chez des participants âgés d'au moins 1 mois, diagnostiqués avec une maladie de von Willebrand (MvW) de type 3.

Les participants ayant reçu au préalable un traitement standard à la demande seront évalués par comparaison randomisée (bras A - prophylaxie par emicizumab et bras B - poursuite du traitement standard à la demande), tandis que les participants ayant reçu au préalable un traitement prophylactique standard (bras C - prophylaxie par emicizumab) seront évalués par une analyse intra-participant à partir des données issues de l'étude non interventionnelle (ENI) précédente, WP45335 (NCT06883240).

Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.

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