Étude du S-606001 en association avec le traitement enzymatique substitutif (TES) chez des participants atteints de la maladie de Pompe à révélation tardive (LOPD)
Étude de phase 2, multicentrique, randomisée, contrôlée contre placebo, en double aveugle, visant à étudier la sécurité, la pharmacodynamie et l'efficacité préliminaire du S-606001 en association avec un traitement enzymatique substitutif chez des patients atteints de la maladie de Pompe à révélation tardive
Promoteur : Shionogi
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Study to Investigate the Safety, Pharmacodynamics, and Preliminary Efficacy of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy in Patients With Late-onset Pompe Disease
The purpose of this study is to evaluate the safety, pharmacodynamics (PD), and exploratory clinical efficacy of S-606001 in adult participants with LOPD as an add-on to ERT.
Cette étude a pour objectif d'évaluer la sécurité, la pharmacodynamie (PD) et l'efficacité clinique exploratoire du S-606001 chez des participants adultes atteints de LOPD, en association avec un TES.
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