Étude du pegcétacoplan chez des patients pédiatriques atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Étude de phase 2, ouverte, à un seul bras, visant à évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'activité biologique du pegcétacoplan chez des patients pédiatriques atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne
Promoteur : Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study of Pegcetacoplan in Pediatric Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
An Open Label, Single-Arm, Phase 2 Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Biologic Activity of Pegcetacoplan in Pediatric Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
The purpose of this study is to evaluate the safety, effectiveness, and biological activity (how the investigational medication is processed by the body) of pegcetacoplan in 12-17 year-olds (adolescents) who have paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et l'activité biologique (la manière dont le médicament expérimental est traité par l'organisme) du pegcétacoplan chez des adolescents de 12 à 17 ans atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
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