Étude du KM-023 chez des volontaires sains et des patients atteints du syndrome d'Olmsted.
Étude de phase 1a/1b combinée à doses uniques et répétées croissantes, en double aveugle, contrôlée contre placebo, et étude de l'effet alimentaire, visant à évaluer la sécurité et la pharmacocinétique du KM-023 administré par voie orale chez des participants sains. Suivie d'une étude ouverte de 3 mois visant à évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et l'efficacité du KM-023 administré par voie orale chez des patients atteints du syndrome d'Olmsted
Promoteur : Orvida Pharma (formerly Kamari Pharma)
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study of KM-023 in Healthy Volunteers and Patients With Olmsted Syndrome.
A Combined Single and Multiple Ascending Dose Phase 1a/1b, Double-blind, Placebo-Controlled, and Food-effect Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Oral KM-023 in Healthy Participants. Followed by a 3-month Open Label Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics and Efficacy of Oral KM-023 in Olmsted Syndrome Patients
The trial is conducted in order to assess the safety of KM-023 and to observe what effects, both beneficial and adverse, it has on the body, and the way the body absorbs and eliminates KM-023, first in healthy participants, then in Olmsted Syndrome patients. In addition, the study will examine the presence of KM-023 in the different layers of the skin. Finally, the efficacy of KM-023 will be investigated in Olmsted Syndrome patients. The first part of this trial will be conducted with healthy participants in France, then after its completion, the second part of the trial will be conducted with Olmsted Syndrome patients in France and the United Kingdom. The first part of the trial is itself divided in two parts: first, a series of single doses will be given to groups of healthy participants, then other groups of healthy participants will be given repeated doses of KM-023 twice daily for 5 days. The participants will be hospitalized approximately 2 days for the investigation of single doses, and approximately 8 days for the investigation of the multiple doses. Some participants will receive the KM-023, and other will receive a placebo, which is a non-active product. Four (4) different dose levels will be given in the trial part studying single administration, and 3 different dose levels in the trial part studying repeated administrations. The trial will start with the lowest doses, and the dose levels will be gradually increased after the safety and tolerability of the previous dose level has been assessed by a group of experts (including physicians). In order to assess the safety, a series of examinations will be conducted, including taking blood samples. Blood samples will also be collected a regular timepoints in order to evaluate the changes in concentration of KM-023 in blood over time. One group of participants will receive a single dose of KM-023 twice: once after fasting, and once with a meal, to check any effect of food on the concentration of KM-023 in blood. In the second part of the trial, Olmsted Syndrome patients will take KM-023 twice daily, for a duration of 12 weeks. There will be a first hospitalization day, during which the patients will receive the study drug, and will be taught how to self-administer KM-023 at home during the ambulatory periods. Safety and efficacy tests will be performed, and the concentration of KM-023 in blood will be monitored. Patients will then go back home with their treatment, to be taken every day. After the first hospitalization day, there will be five visits (two of them will be 1-day hospitalization periods), to monitor the safety and tolerability, the efficacy, and the concentration of KM-023 in blood. Between the hospitalization visits, the clinical teams will call the patients at home on a regular basis to check the safety and tolerability. The duration of participation, including the selection period and the follow-up period, is a maximum 36 days when only one dose is given, 51 days when the dose is given on two occasions to assess the effect of food, 40 days when treatment is given twice daily for 5 days, and 18 weeks in the case of Olmsted Syndrome patients.
L'essai est mené afin d'évaluer la sécurité du KM-023 et d'observer les effets, bénéfiques comme indésirables, qu'il exerce sur l'organisme, ainsi que la manière dont l'organisme absorbe et élimine le KM-023, d'abord chez des participants sains, puis chez des patients atteints du syndrome d'Olmsted. En outre, l'étude examinera la présence de KM-023 dans les différentes couches de la peau. Enfin, l'efficacité du KM-023 sera étudiée chez des patients atteints du syndrome d'Olmsted. La première partie de cet essai sera menée avec des participants sains en France, puis, une fois celle-ci achevée, la seconde partie de l'essai sera menée avec des patients atteints du syndrome d'Olmsted en France et au Royaume-Uni. La première partie de l'essai est elle-même divisée en deux parties : d'abord, une série de doses uniques sera administrée à des groupes de participants sains, puis d'autres groupes de participants sains recevront des doses répétées de KM-023 deux fois par jour pendant 5 jours. Les participants seront hospitalisés environ 2 jours pour l'exploration des doses uniques, et environ 8 jours pour l'exploration des doses multiples. Certains participants recevront le KM-023, et d'autres recevront un placebo, qui est un produit non actif. Quatre (4) niveaux de dose différents seront administrés dans la partie de l'essai étudiant l'administration unique, et 3 niveaux de dose différents dans la partie de l'essai étudiant les administrations répétées. L'essai débutera avec les doses les plus faibles, et les niveaux de dose seront augmentés progressivement après que la sécurité et la tolérance du niveau de dose précédent auront été évaluées par un groupe d'experts (comprenant des médecins). Afin d'évaluer la sécurité, une série d'examens sera réalisée, comprenant des prélèvements sanguins. Des prélèvements sanguins seront également effectués à intervalles réguliers afin d'évaluer l'évolution de la concentration du KM-023 dans le sang au fil du temps. Un groupe de participants recevra une dose unique de KM-023 à deux reprises : une fois à jeun, et une fois avec un repas, afin de vérifier tout effet de l'alimentation sur la concentration du KM-023 dans le sang. Dans la seconde partie de l'essai, les patients atteints du syndrome d'Olmsted prendront le KM-023 deux fois par jour, pendant une durée de 12 semaines. Il y aura un premier jour d'hospitalisation, au cours duquel les patients recevront le médicament à l'étude et apprendront à s'auto-administrer le KM-023 à domicile pendant les périodes ambulatoires. Des tests de sécurité et d'efficacité seront réalisés, et la concentration du KM-023 dans le sang sera surveillée. Les patients rentreront ensuite chez eux avec leur traitement, à prendre chaque jour. Après le premier jour d'hospitalisation, il y aura cinq visites (dont deux périodes d'hospitalisation d'un jour), afin de surveiller la sécurité et la tolérance, l'efficacité, et la concentration du KM-023 dans le sang. Entre les visites d'hospitalisation, les équipes cliniques appelleront régulièrement les patients à domicile afin de vérifier la sécurité et la tolérance. La durée de participation, incluant la période de sélection et la période de suivi, est d'un maximum de 36 jours lorsqu'une seule dose est administrée, de 51 jours lorsque la dose est administrée à deux reprises pour évaluer l'effet de l'alimentation, de 40 jours lorsque le traitement est administré deux fois par jour pendant 5 jours, et de 18 semaines dans le cas des patients atteints du syndrome d'Olmsted.
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