Étude du JNT-517 chez des participants atteints de phénylcétonurie (PCU)
Étude de phase 3, en double aveugle, randomisée, à deux périodes, multicentrique, contrôlée contre placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité du JNT-517 pour le traitement des participants atteints de phénylcétonurie
Promoteur : Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study of JNT-517 in Participants With Phenylketonuria (PKU)
A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Two-Period, Multicenter, Placebo-Controlled, Efficacy and Safety Study of JNT-517 for the Treatment of Participants With Phenylketonuria
The goal of this Phase 3, randomized study is to assess the safety, efficacy, tolerability, and pharmacokinetics (PK) of oral JNT-517 in adults (18 years of age or older) with PKU. Participants will receive either JNT-517 or placebo and will be blinded to their treatment assignment. Participants will have a 2 in 3 (or approximately 67%) chance of receiving JNT-517 during the first part of the study which will last approximately six weeks. During the second part of the study every participant who continues in the study will receive one of two doses of JNT-517 for an additional 46 weeks. The study requires a screening period of up to 35 days to ensure dietary stabilization and amino acid levels required to meet study eligibility. In total, participation in the study could last for up to 400 days. Participants will: Take 75 mg JNT-517 or 150 mg JNT-517, or a placebo BID (2x per day) for approximately 365 days; Visit the clinic or have a mobile health nurse visit your home for checkups and tests; Collect urine sample at home and bring to clinic on specified days; Keep a food diary 3 days before each study visit
L'objectif de cette étude de phase 3 randomisée est d'évaluer la sécurité, l'efficacité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) du JNT-517 par voie orale chez des adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints de PCU. Les participants recevront soit du JNT-517, soit un placebo, et seront maintenus en aveugle quant à leur groupe de traitement. Les participants auront 2 chances sur 3 (soit environ 67 %) de recevoir du JNT-517 pendant la première partie de l'étude, qui durera environ six semaines. Lors de la seconde partie de l'étude, chaque participant poursuivant l'étude recevra l'une des deux doses de JNT-517 pendant 46 semaines supplémentaires. L'étude nécessite une période de sélection pouvant aller jusqu'à 35 jours afin de garantir la stabilisation alimentaire et les taux d'acides aminés requis pour répondre aux critères d'éligibilité de l'étude. Au total, la participation à l'étude pourrait durer jusqu'à 400 jours. Les participants devront : prendre 75 mg de JNT-517 ou 150 mg de JNT-517, ou un placebo, 2 fois par jour pendant environ 365 jours ; se rendre en consultation ou recevoir la visite à domicile d'une infirmière de santé mobile pour des examens et des tests ; recueillir un échantillon d'urine à domicile et l'apporter en consultation aux jours précisés ; tenir un journal alimentaire pendant les 3 jours précédant chaque visite d'étude.
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