Étude du danicopan en traitement d'appoint associé au ravulizumab ou à l'éculizumab chez des participants pédiatriques atteints d'HPN présentant une hémolyse extravasculaire cliniquement significative
Étude de phase 3, ouverte, du danicopan en traitement d'appoint associé au ravulizumab ou à l'éculizumab chez des participants pédiatriques atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne présentant une hémolyse extravasculaire cliniquement significative
Promoteur : Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study of Danicopan as Add-on Treatment to Ravulizumab or Eculizumab in Pediatric Participants With PNH Who Have Clinically Significant Extravascular Hemolysis
A Phase 3 Open-Label Study of Danicopan as Add-on Treatment to Ravulizumab or Eculizumab in Pediatric Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Clinically Significant Extravascular Hemolysis
The primary objective of this study is to evaluate efficacy of danicopan as add-on treatment to ravulizumab or eculizumab as assessed by hemoglobin (Hgb) change from Baseline at Week 12 in pediatric participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and clinically significant extravascular hemolysis (CS-EVH).
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du danicopan en traitement d'appoint associé au ravulizumab ou à l'éculizumab, évaluée par la variation de l'hémoglobine (Hb) par rapport à la valeur initiale à la semaine 12, chez des participants pédiatriques atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) présentant une hémolyse extravasculaire cliniquement significative (HEV-CS).
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