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Étude des pratiques chirurgicales chez les patients hémophiles A traités par éfanesoctocog alfa (Altuvoct®)

Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 15 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.

Texte original (anglais)

Study of Surgical Practices in Hemophilia A Patients Treated With Efanesoctocog Alfa (Altuvoct®)

Hemophilia A is an inherited bleeding disorder caused by the absence or deficiency of coagulation factor VIII. The perioperative management of individuals with hemophilia A involves replacement therapies, typically through bolus or continuous infusions of Factor VIII, to ensure effective hemostatic control during surgery. Efanesoctocog alfa represents a significant advance in treatment. It is a highly engineered, VWF-independent, recombinant FVIII fusion molecule with an ultra-long half-life of 47 hours in adults and 40 hours in children. Efanesoctocog alfa is approved in the U.S. and Germany for adults and children with hemophilia A for multiple purposes: routine prophylaxis to reduce bleeding episodes, on-demand treatment of bleeding episodes, and perioperative management. Despite its approval, the precise optimal use of efanesoctocog alfa in the surgical setting remains underexplored. Further research is essential to define its specific benefits in surgery, thereby enhancing its clinical utility and informing treatment protocols. The objective of this cohort study is to collect clinical data on the surgical management of patients with hemophilia A treated with Altuvoct® in a real-world setting. Data collected will include surgical context (outpatient or inpatient), number of FVIII infusions during the perioperative period, length of hospital stay, postoperative date of return to usual prophylaxis, and factor VIII use. The results will be compared with those obtained using efmoroctocog (Elocta) in the ongoing CHALE study in France. The multicenter design is critical due to the rarity of hemophilia A, the diversity of surgical procedures, and the need to enroll a sufficient number of patients. The management of patients with hemophilia A during and after surgery is inherently multidisciplinary and requires careful coordination and adherence to numerous requirements. Given the variability in practice among centers, this study aims to support secondary harmonization of protocols and minimize intercenter variability. Such efforts are in line with the missions assigned to the National Reference Center for Hemophilia in France, coordinated by Pr Dargaud, and emphasize the importance of optimizing and standardizing care practices. A similar study is currently underway in France with efmoroctocog alfa (Elocta), which has already included over 155 procedures under real-world conditions. Using a similar case report form (CRF) for the present study will enable a direct comparison of surgical outcomes between extended half-life and ultra-extended half-life FVIII treatments, providing deeper insight into their respective roles in perioperative care. Additionally, this approach will highlight the added value of efanesoctocog alfa compared to existing therapies. Another key advantage of this research is the opportunity to compare outcomes in patients receiving combined therapy with efanesoctocog alfa and emicizumab. Since the ongoing CHALE study has already included patients treated with both efmoroctocog and emicizumab, this comparison will further enhance our understanding of combination treatment strategies.

L'hémophilie A est un trouble hémorragique héréditaire causé par l'absence ou le déficit du facteur de coagulation VIII. La prise en charge périopératoire des personnes atteintes d'hémophilie A repose sur des traitements substitutifs, généralement par bolus ou perfusions continues de facteur VIII, afin d'assurer un contrôle hémostatique efficace pendant la chirurgie. L'éfanesoctocog alfa représente une avancée majeure dans le traitement. Il s'agit d'une molécule de fusion recombinante de FVIII fortement modifiée par génie génétique, indépendante du facteur von Willebrand, dotée d'une demi-vie ultra-longue de 47 heures chez l'adulte et de 40 heures chez l'enfant. L'éfanesoctocog alfa est approuvé aux États-Unis et en Allemagne pour les adultes et les enfants atteints d'hémophilie A, à plusieurs fins : prophylaxie de routine pour réduire les épisodes hémorragiques, traitement à la demande des épisodes hémorragiques, et prise en charge périopératoire. Malgré son approbation, l'utilisation optimale précise de l'éfanesoctocog alfa en contexte chirurgical reste peu étudiée. Des recherches supplémentaires sont indispensables pour définir ses bénéfices spécifiques en chirurgie, renforçant ainsi son utilité clinique et éclairant les protocoles de traitement. L'objectif de cette étude de cohorte est de recueillir des données cliniques sur la prise en charge chirurgicale de patients hémophiles A traités par Altuvoct® en conditions réelles. Les données recueillies porteront notamment sur le contexte chirurgical (ambulatoire ou hospitalisation), le nombre de perfusions de FVIII durant la période périopératoire, la durée du séjour hospitalier, la date de retour postopératoire à la prophylaxie habituelle, et l'utilisation de facteur VIII. Les résultats seront comparés à ceux obtenus avec l'éfmoroctocog (Elocta) dans l'étude CHALE en cours en France. La conception multicentrique est essentielle en raison de la rareté de l'hémophilie A, de la diversité des interventions chirurgicales, et de la nécessité d'inclure un nombre suffisant de patients. La prise en charge des patients hémophiles A pendant et après la chirurgie est intrinsèquement pluridisciplinaire et nécessite une coordination rigoureuse ainsi que le respect de nombreuses exigences. Compte tenu de la variabilité des pratiques entre les centres, cette étude vise à favoriser l'harmonisation secondaire des protocoles et à réduire la variabilité inter-centres. Ces efforts s'inscrivent dans les missions confiées au Centre de référence national de l'hémophilie en France, coordonné par le Pr Dargaud, et soulignent l'importance d'optimiser et de standardiser les pratiques de soins. Une étude similaire est actuellement en cours en France avec l'éfmoroctocog alfa (Elocta), qui a déjà inclus plus de 155 interventions en conditions réelles. L'utilisation d'un cahier d'observation (CRF) similaire pour la présente étude permettra une comparaison directe des résultats chirurgicaux entre les traitements par FVIII à demi-vie prolongée et à demi-vie ultra-prolongée, offrant ainsi une meilleure compréhension de leurs rôles respectifs dans la prise en charge périopératoire. De plus, cette approche mettra en évidence la valeur ajoutée de l'éfanesoctocog alfa par rapport aux thérapies existantes. Un autre avantage majeur de cette recherche est la possibilité de comparer les résultats chez les patients recevant une thérapie combinée d'éfanesoctocog alfa et d'émicizumab. Étant donné que l'étude CHALE en cours a déjà inclus des patients traités à la fois par éfmoroctocog et émicizumab, cette comparaison permettra d'approfondir notre compréhension des stratégies de traitement combiné.

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