Étude des pratiques chirurgicales chez les patients hémophiles A traités par éfanesoctocog alfa (Altuvoct®)

L'hémophilie A est un trouble hémorragique héréditaire causé par l'absence ou le déficit du facteur de coagulation VIII. La prise en charge périopératoire des personnes atteintes d'hémophilie A repose sur des traitements substitutifs, généralement par bolus ou perfusions continues de facteur VIII, afin d'assurer un contrôle hémostatique efficace pendant la chirurgie. L'éfanesoctocog alfa représente une avancée majeure dans le traitement. Il s'agit d'une molécule de fusion recombinante de FVIII fortement modifiée par génie génétique, indépendante du facteur von Willebrand, dotée d'une demi-vie ultra-longue de 47 heures chez l'adulte et de 40 heures chez l'enfant.

L'éfanesoctocog alfa est approuvé aux États-Unis et en Allemagne pour les adultes et les enfants atteints d'hémophilie A, à plusieurs fins : prophylaxie de routine pour réduire les épisodes hémorragiques, traitement à la demande des épisodes hémorragiques, et prise en charge périopératoire. Malgré son approbation, l'utilisation optimale précise de l'éfanesoctocog alfa en contexte chirurgical reste peu étudiée. Des recherches supplémentaires sont indispensables pour définir ses bénéfices spécifiques en chirurgie, renforçant ainsi son utilité clinique et éclairant les protocoles de traitement.

L'objectif de cette étude de cohorte est de recueillir des données cliniques sur la prise en charge chirurgicale de patients hémophiles A traités par Altuvoct® en conditions réelles. Les données recueillies porteront notamment sur le contexte chirurgical (ambulatoire ou hospitalisation), le nombre de perfusions de FVIII durant la période périopératoire, la durée du séjour hospitalier, la date de retour postopératoire à la prophylaxie habituelle, et l'utilisation de facteur VIII. Les résultats seront comparés à ceux obtenus avec l'éfmoroctocog (Elocta) dans l'étude CHALE en cours en France.

La conception multicentrique est essentielle en raison de la rareté de l'hémophilie A, de la diversité des interventions chirurgicales, et de la nécessité d'inclure un nombre suffisant de patients. La prise en charge des patients hémophiles A pendant et après la chirurgie est intrinsèquement pluridisciplinaire et nécessite une coordination rigoureuse ainsi que le respect de nombreuses exigences. Compte tenu de la variabilité des pratiques entre les centres, cette étude vise à favoriser l'harmonisation secondaire des protocoles et à réduire la variabilité inter-centres.

Ces efforts s'inscrivent dans les missions confiées au Centre de référence national de l'hémophilie en France, coordonné par le Pr Dargaud, et soulignent l'importance d'optimiser et de standardiser les pratiques de soins. Une étude similaire est actuellement en cours en France avec l'éfmoroctocog alfa (Elocta), qui a déjà inclus plus de 155 interventions en conditions réelles. L'utilisation d'un cahier d'observation (CRF) similaire pour la présente étude permettra une comparaison directe des résultats chirurgicaux entre les traitements par FVIII à demi-vie prolongée et à demi-vie ultra-prolongée, offrant ainsi une meilleure compréhension de leurs rôles respectifs dans la prise en charge périopératoire. De plus, cette approche mettra en évidence la valeur ajoutée de l'éfanesoctocog alfa par rapport aux thérapies existantes. Un autre avantage majeur de cette recherche est la possibilité de comparer les résultats chez les patients recevant une thérapie combinée d'éfanesoctocog alfa et d'émicizumab. Étant donné que l'étude CHALE en cours a déjà inclus des patients traités à la fois par éfmoroctocog et émicizumab, cette comparaison permettra d'approfondir notre compréhension des stratégies de traitement combiné.