Étude des biomarqueurs de la voie du BDNF dans le liquide céphalorachidien chez des patients atteints de la maladie de Huntington
Étude des biomarqueurs de la voie du facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF) dans le liquide céphalorachidien chez des patients atteints de la maladie de Huntington
Promoteur : University Hospital, Montpellier
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study of BDNF Pathway Biomarkers in the Cerebrospinal Fluid in Patients With Huntington's Disease
Study of Brain Derived Neurotrophic Factor (BDNF) Pathway Biomarkers in the Cerebrospinal Fluid in Patients With Huntington's Disease
Huntington disease (HD, 1.3/10 000) is an autosomal dominant disease due to an abnormal expansion of CAG triplets in HTT gene. Several pathophysiological mechanisms have been evoked, including an alteration of the signaling pathway of the Brain Derived Neurotrophic Factor (BDNF), a neurotrophic factor involved in the survival of neurons (striatal and hippocampal) and synaptic plasticity. BDNF is synthesized at the level of cortical neurons and transported, through the axonal transport in which the Htt is involved, to the nerve endings; it's then secreted in response to excitatory synaptic activity, especially at the level of glutamatergic synapses. Besides, at the postsynaptic level it binds with great specificity to TrkB receptors (tropomyosin-related kinase receptors B) with a neuroprotective effect on dendritic and axonal growth and an increase in synaptic plasticity, especially at the level of the striatum and the hippocampus. BDNF is decreased in the brain of animal models, as well as in patients with HD; the alteration of this pathway would occur in the early stages of the disease. In the context of concomitant multiple treatments, the BNDF pathway may be one of the therapeutic targets of HD. Moreover, in HD it remains essential to detect biological markers representative of the different pathogenic pathways that can be tested in vivo in humans to confirm the hypotheses developed at the level of basic research; these biomarkers could subsequently become biomarkers of disease progression and/or biomarkers of therapeutic efficacy of potential targeted treatments. Therefore, this study aims to characterize potential biomarkers of the BNDF pathway in plasma and CSF in subjects with HD and to confirm the importance of this pathogenic mechanism in vivo in humans.
La maladie de Huntington (MH, 1,3/10 000) est une maladie autosomique dominante due à une expansion anormale de triplets CAG dans le gène HTT. Plusieurs mécanismes physiopathologiques ont été évoqués, notamment une altération de la voie de signalisation du facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF), un facteur neurotrophique impliqué dans la survie des neurones (striataux et hippocampiques) et dans la plasticité synaptique. Le BDNF est synthétisé au niveau des neurones corticaux et transporté, via le transport axonal auquel participe la protéine Htt, jusqu'aux terminaisons nerveuses ; il est ensuite sécrété en réponse à une activité synaptique excitatrice, en particulier au niveau des synapses glutamatergiques. Par ailleurs, au niveau post-synaptique, il se lie avec une grande spécificité aux récepteurs TrkB (tropomyosin-related kinase receptors B), avec un effet neuroprotecteur sur la croissance dendritique et axonale et une augmentation de la plasticité synaptique, en particulier au niveau du striatum et de l'hippocampe. Le BDNF est diminué dans le cerveau des modèles animaux, ainsi que chez les patients atteints de la maladie de Huntington ; l'altération de cette voie surviendrait dès les premiers stades de la maladie. Dans le contexte de traitements multiples concomitants, la voie du BDNF pourrait constituer l'une des cibles thérapeutiques de la maladie de Huntington. De plus, dans la maladie de Huntington, il demeure essentiel de détecter des marqueurs biologiques représentatifs des différentes voies pathogéniques, pouvant être testés in vivo chez l'homme afin de confirmer les hypothèses développées au niveau de la recherche fondamentale ; ces biomarqueurs pourraient ultérieurement devenir des biomarqueurs de progression de la maladie et/ou des biomarqueurs d'efficacité thérapeutique de traitements ciblés potentiels. Par conséquent, cette étude vise à caractériser des biomarqueurs potentiels de la voie du BDNF dans le plasma et le liquide céphalorachidien (LCR) chez des sujets atteints de la maladie de Huntington et à confirmer l'importance de ce mécanisme pathogénique in vivo chez l'homme.
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