Étude de traitements potentiellement modificateurs de la maladie chez des personnes à risque de présenter, ou présentant, une forme de maladie d'Alzheimer à début précoce causée par une mutation génétique
Essai de plateforme de phase II/III, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo, à schéma adaptatif en deux étapes, évaluant des traitements expérimentaux pour la prévention primaire de la progression de la maladie dans la maladie d'Alzheimer héréditaire dominante
Promoteur : Washington University School of Medicine
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study of Potential Disease Modifying Treatments in Individuals at Risk for or With a Type of Early Onset AD Caused by a Genetic Mutation
A Phase II/III Multicenter Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Two-Stage Adaptive Design, Platform Trial of Investigational Treatments for Primary Prevention of Disease Progression in Dominantly Inherited Alzheimer's Disease
The purpose is to evaluate the biomarker effect, safety, and tolerability of investigational study drugs in participants who are known to have an Alzheimer's disease (AD)-causing mutation. Stage 1 will determine if treatment with the study drug prevents or slows the rate of amyloid beta (Aβ) pathological disease accumulation demonstrated by Aβ positron emission tomography (PET) imaging. Stage 2 will evaluate the effect of early Aβ plaque reduction/prevention on disease progression by assessing downstream non-Aβ biomarkers of AD (e.g., CSF total tau, p-tau, NfL) compared to an external control group from the DIAN-OBS natural history study and the DIAN-TU-001 placebo-treated participants.
L'objectif est d'évaluer l'effet sur les biomarqueurs, l'innocuité et la tolérance des médicaments expérimentaux à l'étude chez des participants connus pour être porteurs d'une mutation responsable de la maladie d'Alzheimer (MA). L'étape 1 déterminera si le traitement par le médicament à l'étude prévient ou ralentit la vitesse d'accumulation de la pathologie liée au peptide bêta-amyloïde (Aβ), mise en évidence par imagerie par tomographie par émission de positons (TEP) de l'Aβ. L'étape 2 évaluera l'effet d'une réduction/prévention précoce des plaques amyloïdes sur la progression de la maladie, en évaluant des biomarqueurs en aval, non liés à l'Aβ, de la MA (par exemple, la protéine tau totale, la protéine p-tau et le NfL dans le liquide céphalorachidien), en comparaison avec un groupe témoin externe issu de l'étude d'histoire naturelle DIAN-OBS et des participants ayant reçu le placebo dans l'étude DIAN-TU-001.
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