Étude de sécurité et d'efficacité de la transplantation de cellules CD34+ autologues transduites avec le vecteur lentiviral G2ARTE exprimant l'ADNc DCLRE1C chez des patients atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère par déficit en Artémis (DCLRE1C) (ARTEGENE)
Étude de phase 1/2, ouverte, non randomisée, multicentrique, à bras unique, évaluant la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique du déficit immunitaire combiné sévère (DICS) causé par des mutations du gène humain DCLRE1C (Artémis), par transplantation d'une dose unique de cellules CD34+ autologues transduites ex vivo avec le vecteur lentiviral G2ARTE exprimant l'ADNc DCLRE1C
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Safety and Efficacy Study of Transplantation of Autologous CD34+ Cells Transduced With the G2ARTE Lentiviral Vector Expressing the DCLRE1C cDNA in Artemis (DCLRE1C) Deficient Severe Combined Immunodeficiency Patients (ARTEGENE)
A Phase 1/2 Open Label Non Randomized Study, Multicentric, Single Arm Evaluating the Safety and Efficacy of Gene Therapy of the Severe Combined Immunodeficiency (SCID) Caused by Mutations in the Human DCLRE1C Gene (Artemis) by Transplantation of a Single Dose of Autologous CD34+ Cells Transduced ex Vivo With the G2ARTE Lentiviral Vector Expressing the DCLRE1C cDNA
The purpose of this study is to evaluate the Safety and Efficacy of Gene Therapy of the severe combined immunodeficiency (SCID) caused by mutations in the human DCLRE1C gene (Artemis) by transplantation of a single dose of autologous CD34+ cells transduced ex vivo with the G2ARTE lentiviral vector expressing the DCLRE1C cDNA.
L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique du déficit immunitaire combiné sévère (DICS) causé par des mutations du gène humain DCLRE1C (Artémis), par transplantation d'une dose unique de cellules CD34+ autologues transduites ex vivo avec le vecteur lentiviral G2ARTE exprimant l'ADNc DCLRE1C.
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