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Étude de la sécurité, de la tolérabilité, de la pharmacocinétique et de l'immunogénicité du BCX17725

Étude de phase 1/1b visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'immunogénicité de doses uniques et répétées croissantes de BCX17725 chez des participants sains et de doses répétées de BCX17725 chez des participants atteints du syndrome de Netherton

Promoteur : BioCryst Pharmaceuticals

Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.

Texte original (anglais)

A Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of BCX17725

A Phase 1/1b Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Single and Multiple Ascending Doses of BCX17725 in Healthy Participants and Multiple Doses of BCX17725 in Participants With Netherton Syndrome

This is a first-in-human, Phase 1/1b, 4-part study that includes the evaluation of safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), and immunogenicity of BCX17725 when administered via single and multiple doses in healthy adult participants (Parts 1 and 2), and multiple doses in adult participants with Netherton syndrome (Part 3). In Part 4, the effectiveness, safety, and tolerability of BCX17725 when administered via multiple IV and/or SC doses through 12 weeks will be evaluated in adult and adolescent participants with Netherton syndrome.

Il s'agit d'une étude de phase 1/1b, première administration à l'homme, en 4 parties, comprenant l'évaluation de la sécurité, de la tolérabilité, de la pharmacocinétique (PK) et de l'immunogénicité du BCX17725 administré en doses uniques et répétées chez des participants adultes sains (Parties 1 et 2), et en doses répétées chez des participants adultes atteints du syndrome de Netherton (Partie 3). Dans la Partie 4, l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du BCX17725 administré en doses répétées par voie IV et/ou SC pendant 12 semaines seront évaluées chez des participants adultes et adolescents atteints du syndrome de Netherton.

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