Étude d'histoire naturelle chez des enfants atteints de dystrophies liées à LAMA2
Étude d'histoire naturelle prospective, longitudinale et interventionnelle chez des enfants atteints de dystrophies liées à LAMA2
Promoteur : Institut de Myologie, France
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 15 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Natural History Study of Children With LAMA2-related Dystrophies
A Prospective, Longitudinal, Interventional Natural History Study of Children With LAMA2-related Dystrophies
The goal of this natural history study is to characterize the disease course, characteristics in paediatric population of LAMA2-RD (related dystrophies) patients. The aim of the study is to establish a well-described cohort of patients in France with LAMA2-RD for prospective follow-up and recruitment for future clinical trials. Participants will be follow up during a two years period regarding exhaustive aspects of the pathology: * Muscular function * Respiratory function * Cognitive phenotyping * Quality of life * Growth parameters * Biomarkers
L'objectif de cette étude d'histoire naturelle est de caractériser l'évolution de la maladie et les caractéristiques, dans la population pédiatrique, des patients atteints de dystrophies liées à LAMA2 (LAMA2-RD). L'objectif de l'étude est de constituer, en France, une cohorte bien caractérisée de patients atteints de LAMA2-RD, en vue d'un suivi prospectif et d'un recrutement pour de futurs essais cliniques. Les participants seront suivis pendant une période de deux ans, en évaluant de façon exhaustive les aspects suivants de la pathologie : * fonction musculaire * fonction respiratoire * phénotypage cognitif * qualité de vie * paramètres de croissance * biomarqueurs
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