Étude d'efficacité et de sécurité d'une thérapie génique de la drépanocytose (SCD) utilisant des cellules CD34+ autologues transduites ex vivo, porteuses d'un gène de la globine corrigé et d'un ARN interférent
Étude de cohorte de phase 1/2, ouverte, évaluant l'efficacité et la sécurité de la thérapie génique de la drépanocytose (SCD) par transplantation d'une fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ contenant des cellules CD34+ autologues transduites ex vivo par le vecteur lentiviral bifonctionnel βAS3m/miR7m exprimant la bêta-globine thérapeutique βAS3m et un micro-ARN (miARN) ciblant spécifiquement l'ARNm de la bêta-globine S (βS) endogène
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP)Tous ses essais recensés
Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, service maintenu par la NLM (National Library of Medicine). Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles. Ni Essai-clinique.com ni clinicaltrials.gov ne détermine votre éligibilité. Ce sont des relais d’informations.
- Âge annoncé
- 12 à 35 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 1/2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de DREAM01, une thérapie génique de la drépanocytose (SCD).
Le traitement consiste à transplanter des cellules CD34+ autologues transduites ex vivo par un vecteur lentiviral bifonctionnel exprimant la bêta-globine βAS3m et un miARN anti-βS.
Il vise à réduire ou éliminer les événements vaso-occlusifs et les atteintes organiques à long terme chez les patients atteints de drépanocytose sévère ne disposant pas d'un donneur apparenté compatible pour le système HLA (antigène leucocytaire humain).
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 20 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
Pour signaler une erreur de traduction ou d’affichage, ou demander l’examen d’une modification ou d’un retrait sur essai-clinique.com, contactez contact@essai-clinique.com, en indiquant l’identifiant de l’étude (NCT07432867).
Les modifications des informations originales doivent être effectuées par le responsable de l’enregistrement auprès de ClinicalTrials.gov. Les changements publiés dans le registre sont repris lors de notre prochaine synchronisation.
Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, registre public d’information. Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles.
Important : essai-clinique.com ne recueille pas de candidature et ne détermine pas votre éligibilité. Ne transmettez aucune information médicale au site.
Les critères affichés sont une synthèse des informations disponibles. Seul l’organisme responsable de l’étude peut confirmer l’éligibilité d’une personne.