Étude d'efficacité et de sécurité d'une thérapie génique de la drépanocytose (SCD) utilisant des cellules CD34+ autologues transduites ex vivo, porteuses d'un gène de la globine corrigé et d'un ARN interférent
Étude de cohorte de phase 1/2, ouverte, évaluant l'efficacité et la sécurité de la thérapie génique de la drépanocytose (SCD) par transplantation d'une fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ contenant des cellules CD34+ autologues transduites ex vivo par le vecteur lentiviral bifonctionnel βAS3m/miR7m exprimant la bêta-globine thérapeutique βAS3m et un micro-ARN (miARN) ciblant spécifiquement l'ARNm de la bêta-globine S (βS) endogène
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 12 à 35 ans
- Public admis
- Tous
- Phase
- Phase 1/2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de DREAM01, une thérapie génique de la drépanocytose (SCD). Le traitement consiste à transplanter des cellules CD34+ autologues transduites ex vivo par un vecteur lentiviral bifonctionnel exprimant la bêta-globine βAS3m et un miARN anti-βS. Il vise à réduire ou éliminer les événements vaso-occlusifs et les atteintes organiques à long terme chez les patients atteints de drépanocytose sévère ne disposant pas d'un donneur apparenté compatible pour le système HLA (antigène leucocytaire humain).
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 20 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Source de l’article en anglais(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) (clinicaltrials.gov)
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