Étude clinique CYSTEA-BONE
Une étude clinique européenne, multicentrique, prospective visant à évaluer la toxicité de la cystéamine sur les ostéoclastes humains. L'étude clinique CYSTEA-BONE.
Promoteur : Hospices Civils de Lyon
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
CYSTEA-BONE Clinical Study
A European, Multicenter, Prospective Clinical Study to Evaluate Cysteamine Toxicity on Human Osteoclasts. The CYSTEA-BONE Clinical Study.
Nephropathic Cystinosis (NC) is an orphan inherited autosomal recessive disease characterised as a generalized lysosomal storage disease due to a deficiency of the cystine lysosomal transport protein, cystinosin. Patients with NC usually receive cysteamine. Bone impairment was recently recognized as a late complication of NC, occurring at adolescence or early adulthood. Even though the exact underlying pathophysiology is unclear, at least six hypotheses are discussed, and mainly cysteamine toxicity and/or direct bone effect of the Cystinosin (CTNS) mutation. Because of the potential dramatic impact on quality of life of this novel complication, research should aim to better understand bone disease in NC. The primary objective of this study is to evaluate the action of cysteamine on osteoclastic differentiation and resorption activity of NC patients, depending on the underlying genotype. The Secondary objective is to describe the clinical bone status of NC patients depending on their underlying genotype.
La cystinose néphropathique (CN) est une maladie orpheline héréditaire, de transmission autosomique récessive, caractérisée par une maladie généralisée de surcharge lysosomale due à un déficit de la protéine de transport lysosomal de la cystine, la cystinosine. Les patients atteints de CN reçoivent habituellement de la cystéamine. L'atteinte osseuse a récemment été reconnue comme une complication tardive de la CN, survenant à l'adolescence ou au début de l'âge adulte. Bien que la physiopathologie sous-jacente exacte ne soit pas claire, au moins six hypothèses sont discutées, principalement la toxicité de la cystéamine et/ou un effet osseux direct de la mutation du gène de la cystinosine (CTNS). En raison de l'impact potentiellement important sur la qualité de vie de cette nouvelle complication, la recherche devrait viser à mieux comprendre l'atteinte osseuse dans la CN. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'action de la cystéamine sur la différenciation ostéoclastique et l'activité de résorption chez des patients atteints de CN, en fonction du génotype sous-jacent. L'objectif secondaire est de décrire l'état osseux clinique des patients atteints de CN en fonction de leur génotype sous-jacent.
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