Étude clinique à long terme, à intervention limitée, sur la sécurité et les résultats cliniques du LivmArli® chez les patients atteints du syndrome d'Alagille ou de cholestase intrahépatique familiale progressive dans l'Union européenne (LEAP-EU)
Étude clinique à long terme, à intervention limitée, sur la sécurité et les résultats cliniques du LivmArli® chez les patients atteints du syndrome d'Alagille ou de cholestase intrahépatique familiale progressive dans l'Union européenne (LEAP-EU)
Promoteur : Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 15 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Long-Term Low-Intervention SafEty and Clinical Outcomes Clinical Study of LivmArli® in Patients With Alagille Syndrome or Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis in the European Union (LEAP-EU)
Long-Term Low-Intervention SafEty and Clinical Outcomes Clinical Study of LivmArli® in Patients With Alagille Syndrome or Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis in the European Union (LEAP-EU)
In patients with Alagille syndrome (ALGS), the key objectives are to evaluate the tolerability, long-term safety (including possible liver toxicity) and long-term efficacy of Livmarli treatment. In patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC), the key objectives are to evaluate tolerability, long-term safety (including possible liver toxicity and potential impact of chronic exposure to propylene glycol (PG)), long-term efficacy, and growth and development.
Chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (SA), les objectifs principaux sont d'évaluer la tolérance, la sécurité à long terme (y compris une éventuelle toxicité hépatique) et l'efficacité à long terme du traitement par Livmarli. Chez les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), les objectifs principaux sont d'évaluer la tolérance, la sécurité à long terme (y compris une éventuelle toxicité hépatique et l'impact potentiel d'une exposition chronique au propylène glycol (PG)), l'efficacité à long terme, ainsi que la croissance et le développement.
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