Étude ambispective d'histoire naturelle chez des patients atteints de dystrophie myotonique associant des données rétrospectives issues du registre DM-Scope à un suivi prospectif de 24 mois
Étude longitudinale ambispective d'histoire naturelle sur 24 mois chez des patients atteints de dystrophie myotonique utilisant le registre DM-Scope (étude TRACK-DM)
Promoteur : Lupin Ltd.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients Linking Retrospective Data Captured From the DM-Scope Registry With a Prospective 24-month Follow-up Period
An Ambispective 24-Month Longitudinal Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients Using DM-Scope Registry (TRACK-DM Study)
This natural history observational study is being conducted to follow patients with DM1 or DM2 over a 2 year period to study the presence of myotonia, how it's perceived and its impact on patients quality of life. This study will be conducted at 6 study sites located in France.100 Patients will be recruited from the DM Scope Registry only. The study involves two parts. Part 1 will look back up to 18 months of past medical history that is already available from the DM Scope Registry. Part 2 will follow the same patients for 24 months, with study visits at Day 1 (Baseline), 12 months and 24 months. The goal is to better understand how myotonia symptoms and complications such as heart and other systemic problems develop and change over time. A smaller, sub-study will take place at one site, using new exploratory methods in about 40 patients with DM1 who are also part of the Track DM Study.
Cette étude observationnelle d'histoire naturelle est menée pour suivre des patients atteints de DM1 ou de DM2 sur une période de 2 ans afin d'étudier la présence de la myotonie, sa perception et son impact sur la qualité de vie des patients. Cette étude sera menée dans 6 sites d'étude situés en France. 100 patients seront recrutés uniquement à partir du registre DM Scope. L'étude comporte deux parties. La partie 1 examinera jusqu'à 18 mois d'antécédents médicaux déjà disponibles dans le registre DM Scope. La partie 2 suivra les mêmes patients pendant 24 mois, avec des visites d'étude au jour 1 (inclusion), à 12 mois et à 24 mois. L'objectif est de mieux comprendre comment les symptômes de la myotonie et les complications, telles que les atteintes cardiaques et d'autres atteintes systémiques, évoluent et se modifient au fil du temps. Une sous-étude de plus petite taille aura lieu sur un site, utilisant de nouvelles méthodes exploratoires chez environ 40 patients atteints de DM1 qui participent également à l'étude Track DM.
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