Étude ACT-EARLY de prévention de l'amylose à transthyrétine par l'acoramidis chez les jeunes porteurs asymptomatiques d'un variant pathogène de la TTR
Étude de phase 3, randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée contre placebo, de l'acoramidis pour la prévention de l'amylose à transthyrétine chez les jeunes (essai ACT-EARLY)
Promoteur : Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Acoramidis Transthyretin Amyloidosis Prevention Trial in the Young (ACT-EARLY) Study in Asymptomatic Carriers of a Pathogenic TTR Variant
A Phase 3, Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Acoramidis for Transthyretin Amyloidosis Prevention in the Young (ACT-EARLY Trial)
Transthyretin amyloidosis (ATTR) is a disease where the normally occurring transthyretin (TTR) protein falls apart and forms amyloid, a sticky plaque-like substance that accumulates in different organs in the body and can cause damage to the organ. There are two ways that the TTR protein can fall apart. One way occurs as a person ages, where the normal TTR protein can fall apart and form amyloid that may no longer be sufficiently cleared by the body. This type of ATTR is known as wild-type ATTR (ATTRwt). The other way occurs when a person inherits a defective TTR gene that causes the TTR protein to spontaneously fall apart. This form of the disease is known as variant ATTR (ATTRv) and can be detected in adults by a genetic test of their TTR gene before they age. Amyloid build-up in the heart causes the heart wall to become thick and stiff and can result in heart failure and even death. Accumulation of TTR amyloid in the heart is known as transthyretin amyloid cardiomyopathy or ATTR-CM. Amyloid can also deposit in the nerve tissues leading to nerve problems. Accumulation of TTR in the nerves is known as transthyretin amyloid polyneuropathy or ATTR-PN. Acoramidis is an experimental drug designed to bind tightly to TTR in the blood and stabilize its structure, so it does not form the harmful amyloid plaques that can cause damage to organs. This study is intended to determine if treatment with acoramidis in participants with ATTRv who have not yet developed any symptoms of disease can prevent or delay the development of ATTR-CM or ATTR-PN disease. If adults with an inherited defective TTR gene are treated early before any of the symptoms of disease have developed, it may be possible to delay the onset or prevent the disease entirely.
L'amylose à transthyrétine (ATTR) est une maladie dans laquelle la protéine transthyrétine (TTR), normalement présente, se désassemble et forme de l'amylose, une substance collante ressemblant à une plaque qui s'accumule dans différents organes du corps et peut endommager l'organe concerné. Il existe deux façons pour la protéine TTR de se désassembler. L'une survient avec le vieillissement, lorsque la protéine TTR normale se désassemble et forme de l'amylose qui ne peut plus être suffisamment éliminée par l'organisme. Ce type d'ATTR est connu sous le nom d'ATTR de type sauvage (ATTRwt). L'autre façon survient lorsqu'une personne hérite d'un gène TTR défectueux qui entraîne un désassemblage spontané de la protéine TTR. Cette forme de la maladie est connue sous le nom d'ATTR variant (ATTRv) et peut être détectée chez les adultes par un test génétique du gène TTR avant même l'apparition de symptômes liés à l'âge. L'accumulation d'amylose dans le cœur entraîne un épaississement et une rigidification de la paroi cardiaque et peut provoquer une insuffisance cardiaque, voire le décès. L'accumulation d'amylose à TTR dans le cœur est connue sous le nom de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine ou ATTR-CM. L'amylose peut également se déposer dans les tissus nerveux, entraînant des troubles nerveux. L'accumulation de TTR dans les nerfs est connue sous le nom de polyneuropathie amyloïde à transthyrétine ou ATTR-PN. L'acoramidis est un médicament expérimental conçu pour se lier étroitement à la TTR dans le sang et stabiliser sa structure, afin qu'elle ne forme pas les plaques amyloïdes nocives pouvant endommager les organes. Cette étude vise à déterminer si un traitement par acoramidis chez des participants atteints d'ATTRv n'ayant pas encore développé de symptômes de la maladie peut prévenir ou retarder l'apparition de l'ATTR-CM ou de l'ATTR-PN. Si des adultes porteurs d'un gène TTR défectueux hérité sont traités précocement, avant l'apparition de tout symptôme de la maladie, il pourrait être possible de retarder l'apparition de la maladie ou de la prévenir entièrement.
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