Essai clinique visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du TransCon CNP par rapport au placebo chez des nourrissons (0 à < 2 ans) atteints d'achondroplasie
Essai de phase 2, multicentrique, en double aveugle, randomisé, contrôlé contre placebo, évaluant la sécurité, la tolérance et l'efficacité de doses sous-cutanées de TransCon CNP administrées une fois par semaine pendant 52 semaines chez des nourrissons (0 à < 2 ans) atteints d'achondroplasie, suivi d'une période d'extension en ouvert (OLE)
Promoteur : Ascendis Pharma A/S
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Clinical Trial to Evaluate Efficacy and Safety of TransCon CNP Compared With Placebo in Infants (0 to <2 Years of Age) With Achondroplasia
A Phase 2, Multicenter, Double-Blind, Randomized, Placebo-controlled Trial, Evaluating Safety, Tolerability, and Efficacy of Subcutaneous Doses of TransCon CNP Administered Once Weekly for 52 Weeks in Infants (0 to <2 Years of Age) With Achondroplasia Followed by an Open Label Extension (OLE) Period
This trial is a Phase 2, multicenter, double-blind, randomized (ratio 2:1 TransCon CNP vs. placebo), placebo-controlled trial, designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of 100 μg CNP/kg of Navepegritide (TransCon CNP) administered SC once-weekly for 52 weeks in infants with genetically verified heterozygous ACH, aged 0 to \< 2 years at the time of randomization.
Cet essai est un essai de phase 2, multicentrique, en double aveugle, randomisé (ratio 2:1 TransCon CNP vs placebo), contrôlé contre placebo, conçu pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de 100 μg de CNP/kg de navepegritide (TransCon CNP), administré par voie sous-cutanée une fois par semaine pendant 52 semaines, chez des nourrissons atteints d'ACH hétérozygote confirmée génétiquement, âgés de 0 à < 2 ans au moment de la randomisation.
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