Efficacité et tolérance du bélimumab sous-cutané ou du placebo en association au rituximab dans le purpura thrombopénique immunologique persistant ou chronique
Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée, comparant l'efficacité et la tolérance du bélimumab sous-cutané ou du placebo en association au rituximab chez des patients adultes atteints de purpura thrombopénique immunologique (PTI) persistant ou chronique
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Efficacy and Safety of Subcutaneous Belimumab or Placebo in Addition of Rituximab in Persistent or Chronic Immune Thrombocytopenia
A Phase 3 Randomized and Double-blind Controlled Trial Comparing the Efficacy and Safety of Subcutaneous Belimumab or Placebo in Addition to Rituximab in Adult Patients With Persistent or Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)
Primary immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disease mainly mediated by autoreactive B cells and the presence of pathogenic anti-platelet auto-antibodies that enhance platelet destruction and impair platelet production. There are approximately 4,000 newly diagnosed ITP cases each year in France. For patients with a platelet count of less than 30x109/L and/or bleeding symptoms, corticosteroids alone or in combination with intravenous immunoglobulin (IVIg) is the standard first-line treatment. However, approximately two-thirds of adult patients responding to this first-line treatment relapse within days or weeks after corticosteroids withdrawal and overall, the course of the disease is chronic in about 70% of the cases. The anti-CD20 monoclonal antibody rituximab is commonly used off-label as a second-line therapy in many European countries including France for adults with persistent (i.e., disease duration of more than 3 months) or chronic (disease duration of more than 12 months) ITP. Rituximab leads to an overall response rate of only 40 % at 1 year but 29.5% of lasting (5 years and more) response The investigators have shown that the absence of response to rituximab in ITP could be explained by the settlement and expansion of long-lived autoreactive plasma cells in the spleen made possible by the high amount of BAFF. Belimumab is a fully humanized anti-BAFF/Blys monoclonal Ab licensed for SLE. Based on the preliminary results of a phase 2 open prospective pilot study performed in our center combining rituximab with i.v belimumab seems highly promising We hypothesized that combining subcutaneous belimumab weekly over a 24 weeks period (Arm A) with rituximab is superior to rituximab and subcutaneous placebo weekly over 24 weeks period (Arm B) to achieve an overall response at W52. The study design will be a prospective randomized, double-blind, multicenter (international), superiority phase III clinical study
Le purpura thrombopénique immunologique (PTI) primaire est une maladie auto-immune principalement médiée par des lymphocytes B auto-réactifs et par la présence d'auto-anticorps antiplaquettaires pathogènes qui augmentent la destruction des plaquettes et altèrent leur production. On dénombre environ 4 000 nouveaux cas de PTI diagnostiqués chaque année en France. Chez les patients présentant une numération plaquettaire inférieure à 30x10⁹/L et/ou des symptômes hémorragiques, les corticoïdes seuls ou en association avec des immunoglobulines intraveineuses (IgIV) constituent le traitement de première ligne standard. Cependant, environ deux tiers des patients adultes répondant à ce traitement de première ligne rechutent dans les jours ou les semaines suivant l'arrêt des corticoïdes, et globalement, l'évolution de la maladie est chronique dans environ 70 % des cas. L'anticorps monoclonal anti-CD20 rituximab est couramment utilisé hors autorisation de mise sur le marché en tant que traitement de deuxième ligne dans de nombreux pays européens, dont la France, chez les adultes atteints de PTI persistant (c'est-à-dire d'une durée d'évolution supérieure à 3 mois) ou chronique (durée d'évolution supérieure à 12 mois). Le rituximab entraîne un taux de réponse global de seulement 40 % à 1 an, mais une réponse durable (5 ans et plus) chez 29,5 % des patients. Les investigateurs ont montré que l'absence de réponse au rituximab dans le PTI pourrait s'expliquer par l'installation et l'expansion de plasmocytes auto-réactifs à longue durée de vie dans la rate, rendues possibles par la quantité élevée de BAFF. Le bélimumab est un anticorps monoclonal anti-BAFF/BLyS entièrement humanisé, autorisé dans le lupus érythémateux disséminé. Sur la base des résultats préliminaires d'une étude pilote prospective ouverte de phase 2 réalisée dans notre centre, associant le rituximab au bélimumab par voie intraveineuse, les résultats semblent très prometteurs. Notre hypothèse est que l'association du bélimumab sous-cutané une fois par semaine pendant 24 semaines (bras A) au rituximab est supérieure à l'association du rituximab et d'un placebo sous-cutané une fois par semaine pendant 24 semaines (bras B) pour obtenir une réponse globale à S52. Le schéma de l'étude sera une étude clinique de phase III prospective, randomisée, en double aveugle, multicentrique (internationale), de supériorité.
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