EFFICACITÉ ET SÉCURITÉ DU ZOLÉDRONATE VERSUS PLACEBO SUR LA DOULEUR À LA SEMAINE 12 CHEZ DES PATIENTS PÉDIATRIQUES ATTEINTS D'OSTÉOMYÉLITE CHRONIQUE RÉCURRENTE MULTIFOCALE
EFFICACITÉ ET SÉCURITÉ DU ZOLÉDRONATE VERSUS PLACEBO SUR LA DOULEUR À LA SEMAINE 12 CHEZ DES PATIENTS PÉDIATRIQUES ATTEINTS D'OSTÉOMYÉLITE CHRONIQUE RÉCURRENTE MULTIFOCALE RÉSISTANTE AUX ANTI-INFLAMMATOIRES NON STÉROÏDIENS
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
EFFICACY AND SAFETY OF ZOLEDRONATE VERSUS PLACEBO ON PAIN AT WEEK 12 IN PEDIATRIC PATIENTS WITH CHRONIC RECURRENT MULTIFOCAL OSTEOMYELITIS
EFFICACY AND SAFETY OF ZOLEDRONATE VERSUS PLACEBO ON PAIN AT WEEK 12 IN PEDIATRIC PATIENTS WITH CHRONIC RECURRENT MULTIFOCAL OSTEOMYELITIS RESISTANT TO NON-STEROIDAL ANTI-INFLAMMATORY DRUG
Chronic recurrent multifocal osteomyelitis (CRMO) is a rare auto-inflammatory bone disease that primarily affects children and/or adolescents at a median age of 10 years. Until now, there is no consensus regarding the treatment of CRMO. Non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) are considered the first line of therapy with remission in approximately 30% of cases. If unsuccessful, several treatments are tried in addition to NSAIDs, including bisphosphonates and anti-TNFs. The effectiveness of bisphosphonates (including zoledronate) has been reported in clinical cases and/or retrospective series. They are said to be particularly effective in multifocal forms, mandibular and/or vertebral involvement, but no controlled trials have been conducted. Bisphosphonates have even been proposed as first-line therapy in spinal involvement. The only prospective study, is a phase II trial currently underway in Denmark to study the efficacy of zoledronate (NCT02594878) versus placebo in SAPHO (acronym, standing for Synovitis - Acne - Pustulosis - Hyperostosis - Osteitis) patients considered to be a very similar form of CRMO occurring in adults. In this context, this study proposes evaluate the efficacy of zoledronate compared to placebo in reducing pain at week 12 in children aged ≥4 and \<17 years with NSAID-resistant CRMO. Zoledronate will be administered in three escalating doses: 0.025 mg/kg at baseline (W0), 0.05 mg/kg at week 12 (W12), and 0.05 mg/kg at week 24 (W24). In addition to pain reduction, improvements in MRI findings will be observed, biological markers of inflammation, and quality of life in the zoledronate group. Although subjective, pain reduction remains the most widely used criterion in clinical practice to assess therapeutic efficacy. Zoledronate efficacy will therefore be assessed by the change in standardized pain score (0-10 scale) from baseline to week 12 as the primary endpoint, with additional pain assessments at weeks 4, 24, and 36 as secondary endpoints.
L'ostéomyélite chronique récurrente multifocale (OCRM) est une maladie osseuse auto-inflammatoire rare qui touche principalement les enfants et/ou les adolescents, avec un âge médian de 10 ans. Jusqu'à présent, il n'existe pas de consensus concernant le traitement de l'OCRM. Les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) sont considérés comme le traitement de première intention, avec une rémission dans environ 30 % des cas. En cas d'échec, plusieurs traitements sont essayés en complément des AINS, notamment les bisphosphonates et les anti-TNF. L'efficacité des bisphosphonates (dont le zolédronate) a été rapportée dans des cas cliniques et/ou des séries rétrospectives. Ils seraient particulièrement efficaces dans les formes multifocales, ainsi qu'en cas d'atteinte mandibulaire et/ou vertébrale, mais aucun essai contrôlé n'a été mené. Les bisphosphonates ont même été proposés en traitement de première intention en cas d'atteinte rachidienne. La seule étude prospective est un essai de phase II actuellement en cours au Danemark visant à étudier l'efficacité du zolédronate (NCT02594878) versus placebo chez des patients atteints de SAPHO (acronyme de Synovite - Acné - Pustulose - Hyperostose - Ostéite), une forme considérée comme très similaire à l'OCRM survenant chez l'adulte. Dans ce contexte, cette étude propose d'évaluer l'efficacité du zolédronate comparé au placebo pour réduire la douleur à la semaine 12 chez des enfants âgés de ≥ 4 ans et < 17 ans atteints d'OCRM résistante aux AINS. Le zolédronate sera administré selon trois doses croissantes : 0,025 mg/kg à l'inclusion (S0), 0,05 mg/kg à la semaine 12 (S12) et 0,05 mg/kg à la semaine 24 (S24). Outre la réduction de la douleur, des améliorations seront observées à l'IRM, sur les marqueurs biologiques de l'inflammation et sur la qualité de vie dans le groupe zolédronate. Bien que subjective, la réduction de la douleur demeure le critère le plus largement utilisé en pratique clinique pour évaluer l'efficacité thérapeutique. L'efficacité du zolédronate sera donc évaluée par la variation du score de douleur standardisé (échelle de 0 à 10) entre l'inclusion et la semaine 12, en tant que critère de jugement principal, avec des évaluations complémentaires de la douleur aux semaines 4, 24 et 36 en tant que critères de jugement secondaires.
Vous quittez essai-clinique.com pour le site externe clinicaltrials.gov, géré par l’organisme responsable de l’annonce. La candidature, les questions d’éligibilité et toute information médicale se traitent uniquement là-bas.
Important
essai-clinique.com ne recueille pas de candidature et ne détermine pas votre éligibilité. Ne transmettez aucune information médicale au site.
Les critères affichés sont une synthèse des informations disponibles. Seul l’organisme responsable de l’étude peut confirmer l’éligibilité d’une personne.