Efficacité et sécurité du traitement par le phénylbutyrate de glycérol (RAVICTI) chez des patients atteints d'un déficit en pyruvate déshydrogénase
Un essai clinique de phase II, multicentrique, prospectif, non comparatif, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement par le phénylbutyrate de glycérol (RAVICTI®) chez des patients atteints d'un déficit en pyruvate déshydrogénase (PDH)
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Efficacy and Safety of the Treatment of Pyruvate Dehydrogenase Deficiency Patients With Glycerol Phenylbutyrate (RAVICTI)
A Phase II, Multicentric, Prospective, Non-comparative Clinical Trial to Assess the Efficacy and Safety of the Treatment of Pyruvate Dehydrogenase Deficiency (PDH) Patients With Glycerol Phenybutyrate (RAVICTI®)
This is a phase II, multicenter, prospective, non-comparative clinical trial to assess the efficacy and safety of the treatment of pyruvate dehydrogenase deficiency (PDH) patients with glycerol phenylbutyrate (Ravicti®). The trial will be conducted with three visits: 3 day hospitalizations including clinical consultations and paramedical procedures at Month 0 (M0), Month 3 (M3), Month 6 (M6). During all the research, AE/SAE and treatment compliance will be recorded. Patients will keep their usual treatment during the study time: vitamin B1, ketogenic diet, possible anti-epileptic and/or dystonic treatment(s). The efficacy on fatigue, polyhandicap, neurodevelopmental functioning, quality of life and seizure amount for epileptic patients will be evaluated at 0, 3 and 6 months. Biological balance will be assed with regular quantification of PDH deficiency markers, lactate concentration and amino acid plasma quantification.
Il s'agit d'un essai clinique de phase II, multicentrique, prospectif, non comparatif, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement par le phénylbutyrate de glycérol (Ravicti®) chez des patients atteints d'un déficit en pyruvate déshydrogénase (PDH). L'essai comportera trois visites : des hospitalisations de 3 jours comprenant des consultations cliniques et des actes paramédicaux au mois 0 (M0), au mois 3 (M3) et au mois 6 (M6). Tout au long de la recherche, les événements indésirables (EI), les événements indésirables graves (EIG) et l'observance du traitement seront enregistrés. Les patients conserveront leur traitement habituel pendant la durée de l'étude : vitamine B1, régime cétogène, traitement(s) antiépileptique(s) et/ou antidystonique(s) éventuel(s). L'efficacité sur la fatigue, le polyhandicap, le fonctionnement neurodéveloppemental, la qualité de vie et le nombre de crises pour les patients épileptiques sera évaluée à 0, 3 et 6 mois. L'équilibre biologique sera évalué par une quantification régulière des marqueurs du déficit en PDH, de la concentration en lactate et un dosage plasmatique des acides aminés.
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