Efficacité et sécurité du bézafibrate 400 mg et du bézafibrate 200 mg en traitement adjuvant chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive et présentant une réponse biochimique non optimale au traitement par acide ursodésoxycholique
Efficacité et sécurité du bézafibrate 400 mg et du bézafibrate 200 mg en traitement adjuvant chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive et présentant une réponse biochimique non optimale au traitement par acide ursodésoxycholique : essai de 12 mois, en double aveugle, randomisé, contrôlé contre placebo, avec une phase d'extension de 12 mois, en double aveugle, sans placebo.
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Efficacy and Safety of Bezafibrate 400 mg and Bezafibrate 200 mg as Adjunctive Treatments in Patients With Primary Biliary Cholangitis and Non-optimal Biochemical Response to Ursodeoxycholic Acid Therapy
Efficacy and Safety of Bezafibrate 400 mg and Bezafibrate 200 mg as Adjunctive Treatments in Patients With Primary Biliary Cholangitis and Non-optimal Biochemical Response to Ursodeoxycholic Acid Therapy: a 12-month, Double-blind, Randomized, Placebo-controlled Trial With a 12-month, Double-blind, Placebo-free Extension Phase.
Primary biliary cholangitis (PBC) is a rare chronic, progressive, cholestatic liver disease that leads to cirrhosis and its life-threatening complications if undertreated. Ursodeoxycholic acid (UDCA) is the standard-of-care therapy for PBC. However, patients with an inadequate biochemical response to UDCA according to the Paris-2 criteria are still at high-risk of poor clinical outcome. In this situation of biochemical resistance to UDCA, bezafibrate 400 mg/d given in association with UDCA has been shown to improve the symptoms, biochemical response (BEZURSO study), histologic features, and possibly long-term clinical outcome. However, it has been shown that even patients with an adequate response to UDCA but persistent elevation in biochemical markers of cholestasis or liver inflammation, including alkaline phosphatases (ALP), gamma-glutamyl transpeptidase (GGT), transaminases, or total bilirubin (i.e., non-optimal biochemical response) have still an increased risk of death or liver transplantation in the long term, thus defining the complete normalization of these markers as the new clinically-relevant target for PBC treatment. In parallel to these findings, bezafibrate 400 mg/d as a second-line therapy for PBC could be associated with potentially dose-related, muscle, kidney, or liver toxic effects, and whether bezafibrate 200 mg/d could have a better benefit/risk ratio in this disease-setting remains to be determined. Therefore, our aim is to evaluate the efficacy and safety of bezafibrate 400 mg and bezafibrate 200 mg as adjunctive treatments in PBC patients with non-optimal biochemical response to UDCA.
La cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie hépatique cholestatique, chronique et progressive, rare, qui conduit à une cirrhose et à ses complications potentiellement mortelles en l'absence de traitement adapté. L'acide ursodésoxycholique (AUDC) est le traitement de référence de la CBP. Cependant, les patients présentant une réponse biochimique inadéquate à l'AUDC selon les critères de Paris-2 restent à haut risque d'évolution clinique défavorable. Dans cette situation de résistance biochimique à l'AUDC, il a été montré que le bézafibrate 400 mg/j, associé à l'AUDC, améliore les symptômes, la réponse biochimique (étude BEZURSO), les caractéristiques histologiques et, possiblement, l'évolution clinique à long terme. Cependant, il a été montré que même les patients présentant une réponse adéquate à l'AUDC, mais une élévation persistante des marqueurs biochimiques de cholestase ou d'inflammation hépatique, notamment les phosphatases alcalines (PAL), la gamma-glutamyl transpeptidase (GGT), les transaminases ou la bilirubine totale (c'est-à-dire une réponse biochimique non optimale), conservent un risque accru de décès ou de transplantation hépatique à long terme, ce qui définit la normalisation complète de ces marqueurs comme la nouvelle cible clinique pertinente du traitement de la CBP. Parallèlement à ces constatations, le bézafibrate 400 mg/j en traitement de seconde ligne de la CBP pourrait être associé à des effets toxiques musculaires, rénaux ou hépatiques potentiellement liés à la dose, et il reste à déterminer si le bézafibrate 200 mg/j pourrait présenter un meilleur rapport bénéfice/risque dans ce contexte pathologique. L'objectif est donc d'évaluer l'efficacité et la sécurité du bézafibrate 400 mg et du bézafibrate 200 mg en traitements adjuvants chez des patients atteints de CBP présentant une réponse biochimique non optimale à l'AUDC.
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