Efficacité du traitement par omavéloxolone sur la dysphagie chez des patients français atteints d'ataxie de Friedreich
Étude rétrospective bicentrique dans une cohorte de patients français atteints d'ataxie de Friedreich sur l'efficacité à 6 mois du traitement par omavéloxolone sur la dysphagie.
Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire de NiceTous ses essais recensés
Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, service maintenu par la NLM (National Library of Medicine). Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles. Ni Essai-clinique.com ni clinicaltrials.gov ne détermine votre éligibilité. Ce sont des relais d’informations.
- Âge annoncé
- À partir de 16 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'ataxie de Friedreich (AF) est une maladie neurodégénérative héréditaire rare qui débute généralement chez l'enfant et le jeune. Elle touche principalement la moelle épinière, les nerfs périphériques et le cervelet. Les manifestations cliniques comprennent une ataxie progressive de la marche et des membres, une neuropathie auditive et optique, une cardiomyopathie, une scoliose, une dysarthrie et une dysphagie.
Aux stades avancés, les personnes atteintes peuvent devenir dépendantes d'un fauteuil roulant, entraînant une perte sévère d'autonomie et une réduction de l'espérance de vie. À ce jour, aucun traitement efficace connu ne permet d'inverser ou de stopper la progression de la maladie. Les maladies cardiaques demeurent la première cause de décès chez les personnes atteintes d'AF.
En janvier 2024, l'omavéloxolone a obtenu un accès précoce en France pour le traitement de l'AF chez les patients âgés de 16 ans et plus. La dysphagie est une manifestation centrale de l'AF et peut entraîner des complications sévères telles qu'une dénutrition, une déshydratation et des pneumonies d'inhalation, ainsi qu'une baisse de l'estime de soi et un isolement social.
Malgré sa pertinence clinique, la dysphagie demeure peu explorée dans les essais cliniques, y compris dans les grandes études sur l'omavéloxolone, où aucun outil spécifique de mesure de la dysphagie n'a été intégré.
Cette étude vise à évaluer de manière approfondie l'effet de l'omavéloxolone sur la dysphagie après six mois de traitement, dans une cohorte de patients français atteints d'ataxie de Friedreich ayant bénéficié d'un accès précoce au traitement entre février 2024 et mai 2025. La sévérité de la dysphagie sera évaluée à l'aide du Sydney Swallow Questionnaire (SSQ), rempli par les patients à l'inclusion et après six mois de traitement par omavéloxolone.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
Pour signaler une erreur de traduction ou d’affichage, ou demander l’examen d’une modification ou d’un retrait sur essai-clinique.com, contactez contact@essai-clinique.com, en indiquant l’identifiant de l’étude (NCT07013292).
Les modifications des informations originales doivent être effectuées par le responsable de l’enregistrement auprès de ClinicalTrials.gov. Les changements publiés dans le registre sont repris lors de notre prochaine synchronisation.
Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, registre public d’information. Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles.
Important : essai-clinique.com ne recueille pas de candidature et ne détermine pas votre éligibilité. Ne transmettez aucune information médicale au site.
Les critères affichés sont une synthèse des informations disponibles. Seul l’organisme responsable de l’étude peut confirmer l’éligibilité d’une personne.