Efficacité du KL1333 chez des patients adultes atteints de maladie mitochondriale primitive
Étude interventionnelle, randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles, contrôlée contre placebo, à dose flexible, adaptative, sur l'efficacité du KL1333 chez des patients adultes atteints de maladie mitochondriale primitive
Promoteur : Pharming Technologies B.V.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Efficacy of KL1333 in Adult Patients With Primary Mitochondrial Disease
An Interventional, Randomised, Double-blind, Parallel-group, Placebo-controlled, Flexible-dose, Adaptive Study of the Efficacy of KL1333 in Adult Patients With Primary Mitochondrial Disease
The primary objective of the FALCON study is to evaluate the efficacy of KL1333 on selected disease manifestations of primary mitochondrial disease (PMD) following 48 weeks of treatment. This objective involves evaluating the efficacy of KL1333 versus placebo on fatigue symptoms and impacts on daily living as well as on functional lower extremity strength and endurance. Additionally, the study evaluates the safety and tolerability of KL1333.
L'objectif principal de l'étude FALCON est d'évaluer l'efficacité du KL1333 sur certaines manifestations de la maladie mitochondriale primitive (MMP) après 48 semaines de traitement. Cet objectif consiste à évaluer l'efficacité du KL1333 par rapport au placebo sur les symptômes de fatigue et leur impact sur la vie quotidienne, ainsi que sur la force et l'endurance fonctionnelles des membres inférieurs. L'étude évalue également la sécurité et la tolérance du KL1333.
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