Efficacité des bolus de méthylprednisolone dans l'hyperplasie des cellules neuroendocrines du nourrisson : étude de phase précoce
Efficacité des bolus de méthylprednisolone dans l'hyperplasie des cellules neuroendocrines du nourrisson : étude de phase précoce
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Efficacy of Methylprednisolone Pulses in Neuroendocrine Celles Hyperplasia of Infancy : An Early Phase Study
Efficacy of Methylprednisolone Pulses in Neuroendocrine Celles Hyperplasia of Infancy : An Early Phase Study
Childhood interstitial lung diseases (chILD) are a heterogeneous group of rare and severe disorders with an estimated prevalence of 1/100,000. Among them, neuroendocrine cells hyperplasia of infancy (NEHI), also called persistent tachypnoea of infancy (PTI), is one of the most common aetiology (up to 16% of the cases). NEHI involves young infants (median age at onset 3 to 6 months) with tachypnoea, hypoxemia, crackles, retractions, failure to thrive and specific localizations of ground glass opacities (GGO) on chest CT-scan (paramediastinal areas and anterior lobes (right middle lobe and lingula). At diagnosis, most patients (50 to 100%) require oxygen supplementation that usually lasts for months to years, sometimes associated with nutritional support with eventual enteral nutrition. NEHI is believed to be related to an increased number of neuroendocrine cells in airway epithelial area. These cells are abundant in foetal life, when they play a role in regulating the lung development and decrease before birth. There is no specific treatment for NEHI. The main treatment of chILD is corticosteroids. However, in NEHI, their efficacy is matter of debate. There is only a few NEHI cases series or cohorts all over the world, accounting for a maximum of 500 reported cases within only retrospective studies. Among them, United States and Argentina teams report supportive care only (oxygen therapy and nutritional support) whereas other teams, like the French ones largely uses IV corticosteroid pulses. Unlike the majority of chILD, NEHI prognosis is usually good. However, at school-age, 26% of the patients remain symptomatic or have an abnormal lung function. Moreover, oxygen therapy significantly affects quality of life (QoL) of the children with ILD (-10.43/100 points, p=0.02) but also QoL and mood of their parents (unpublished data). The present study hypothesis that corticosteroids are associated with a reduction of the length of oxygen support in infants with NEHI.
Les pneumopathies interstitielles diffuses de l'enfant (PID de l'enfant) constituent un groupe hétérogène de maladies rares et sévères, dont la prévalence est estimée à 1/100 000. Parmi elles, l'hyperplasie des cellules neuroendocrines du nourrisson (NEHI), également appelée tachypnée persistante du nourrisson (PTI), est l'une des étiologies les plus fréquentes (jusqu'à 16 % des cas). La NEHI touche de jeunes nourrissons (âge médian de début entre 3 et 6 mois) présentant une tachypnée, une hypoxémie, des crépitants, des tirages, un retard de croissance et des localisations spécifiques d'opacités en verre dépoli (GGO) au scanner thoracique (zones paramédiastinales et lobes antérieurs (lobe moyen droit et lingula)). Au diagnostic, la plupart des patients (50 à 100 %) nécessitent une oxygénothérapie qui dure généralement de plusieurs mois à plusieurs années, parfois associée à un soutien nutritionnel pouvant aller jusqu'à la nutrition entérale. On pense que la NEHI est liée à un nombre accru de cellules neuroendocrines dans l'épithélium des voies aériennes. Ces cellules sont abondantes durant la vie fœtale, période durant laquelle elles jouent un rôle dans la régulation du développement pulmonaire, et diminuent avant la naissance. Il n'existe pas de traitement spécifique de la NEHI. Le traitement principal des PID de l'enfant repose sur les corticoïdes. Cependant, dans la NEHI, leur efficacité est sujette à débat. Il n'existe que quelques séries de cas ou cohortes de NEHI dans le monde, représentant au maximum 500 cas rapportés, uniquement dans des études rétrospectives. Parmi elles, les équipes américaines et argentines ne rapportent qu'un traitement de support (oxygénothérapie et soutien nutritionnel), alors que d'autres équipes, comme les équipes françaises, utilisent largement des bolus de corticoïdes par voie intraveineuse. Contrairement à la majorité des PID de l'enfant, le pronostic de la NEHI est généralement bon. Cependant, à l'âge scolaire, 26 % des patients restent symptomatiques ou présentent une fonction pulmonaire anormale. De plus, l'oxygénothérapie affecte significativement la qualité de vie (QdV) des enfants atteints de PID (-10,43/100 points, p = 0,02) mais également la qualité de vie et l'humeur de leurs parents (données non publiées). La présente étude fait l'hypothèse que les corticoïdes sont associés à une réduction de la durée de l'oxygénothérapie chez les nourrissons atteints de NEHI.
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