Efficacité des bolus de méthylprednisolone dans l'hyperplasie des cellules neuroendocrines du nourrisson : étude de phase précoce
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP)Tous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- Jusqu’à 12 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Les pneumopathies interstitielles diffuses de l'enfant (PID de l'enfant) constituent un groupe hétérogène de maladies rares et sévères, dont la prévalence est estimée à 1/100 000. Parmi elles, l'hyperplasie des cellules neuroendocrines du nourrisson (NEHI), également appelée tachypnée persistante du nourrisson (PTI), est l'une des étiologies les plus fréquentes (jusqu'à 16 % des cas).
La NEHI touche de jeunes nourrissons (âge médian de début entre 3 et 6 mois) présentant une tachypnée, une hypoxémie, des crépitants, des tirages, un retard de croissance et des localisations spécifiques d'opacités en verre dépoli (GGO) au scanner thoracique (zones paramédiastinales et lobes antérieurs (lobe moyen droit et lingula)).
Au diagnostic, la plupart des patients (50 à 100 %) nécessitent une oxygénothérapie qui dure généralement de plusieurs mois à plusieurs années, parfois associée à un soutien nutritionnel pouvant aller jusqu'à la nutrition entérale. On pense que la NEHI est liée à un nombre accru de cellules neuroendocrines dans l'épithélium des voies aériennes.
Ces cellules sont abondantes durant la vie fœtale, période durant laquelle elles jouent un rôle dans la régulation du développement pulmonaire, et diminuent avant la naissance. Il n'existe pas de traitement spécifique de la NEHI. Le traitement principal des PID de l'enfant repose sur les corticoïdes. Cependant, dans la NEHI, leur efficacité est sujette à débat.
Il n'existe que quelques séries de cas ou cohortes de NEHI dans le monde, représentant au maximum 500 cas rapportés, uniquement dans des études rétrospectives. Parmi elles, les équipes américaines et argentines ne rapportent qu'un traitement de support (oxygénothérapie et soutien nutritionnel), alors que d'autres équipes, comme les équipes françaises, utilisent largement des bolus de corticoïdes par voie intraveineuse. Contrairement à la majorité des PID de l'enfant, le pronostic de la NEHI est généralement bon. Cependant, à l'âge scolaire, 26 % des patients restent symptomatiques ou présentent une fonction pulmonaire anormale. De plus, l'oxygénothérapie affecte significativement la qualité de vie (QdV) des enfants atteints de PID (-10,43/100 points, p = 0,02) mais également la qualité de vie et l'humeur de leurs parents (données non publiées). La présente étude fait l'hypothèse que les corticoïdes sont associés à une réduction de la durée de l'oxygénothérapie chez les nourrissons atteints de NEHI.
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