Éculizumab dans le syndrome hémolytique et urémique associé à une urgence hypertensive
Éculizumab dans le syndrome hémolytique et urémique associé à une urgence hypertensive : un essai contrôlé randomisé multicentrique
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Eculizumab in Hypertensive Emergency-associated Hemolytic Uremic Syndrome
Eculizumab in Hypertensive Emergency-associated Hemolytic Uremic Syndrome: a Randomized Multicenter Controlled Trial
Hemolytic and uremic syndrome (HUS) is a clinic-biological syndrome related to thrombotic microangiopathy affecting predominantly the kidney. Atypical HUS (aHUS) has been historically defined as HUS occurring in the absence of infectious event. The role of complement dysregulation in aHUS pathophysiology has been largely demonstrated, since C genetic rare variants are present in 60-70% aHUS patients. In line with the frequency of C dysregulation in aHUS, Eculizumab, an anti-C5 monoclonal antibody, has dramatically improved aHUS patients prognosis. Numerous conditions have been associated with aHUS, including hypertensive emergency (HE), a syndrome of acute blood pressure flare associated with end-organ damage. In cases of HE-aHUS, whether primary aHUS is complicated by secondary HE, or primary HE leads to secondary aHUS is still debated. The investigators recently demonstrated that C genetic variants frequency was similar in patients with HE-aHUS and patients with aHUS without HE, suggesting a major role for C dysregulation in HE-aHUS. Consequently, the investigators propose to evaluate, in HE-aHUS patients, the benefit of a strategy with early Eculizumab therapy (used within its marketing authorization and its conditions of refunding by the health insurance in usual care), compared to standard of care including tight blood pressure control. The hypothesis suggests that C dysregulation may impact renal prognosis of HE-aHUS patients. The investigator's aim to demonstrate that early Eculizumab therapy improves prognosis of HE-aHUS patients. Method The HYPERSHU study is a randomized, controlled, open-labelled study including HE-aHUS patients with severe AKI and no evidence of other conditions associated with HUS (infections, autoimmunity, drugs, pregnancy). The investigators plan to include 62 patients. Patients will be randomized in 2 arms: * Early Eculizumab therapy (for 3 months) added to standard of care (tight blood pressure control). * Standard of care alone with tight blood pressure control. Renal function after 6 months is the primary evaluation criterium. HE is a frequently associated with aHUS, and strongly impacts patient renal prognosis. Efficient therapeutic strategies are still lacking for this condition. The HYPERSHU study will allow to evaluate the benefit of early Eculizumab therapy in patients with HE-aHUS and severe renal dysfunction.
Le syndrome hémolytique et urémique (SHU) est un syndrome clinico-biologique lié à une microangiopathie thrombotique touchant principalement le rein. Le SHU atypique (SHUa) a été historiquement défini comme un SHU survenant en l'absence d'événement infectieux. Le rôle de la dysrégulation du complément dans la physiopathologie du SHUa a été largement démontré, puisque des variants génétiques rares du complément (C) sont présents chez 60 à 70 % des patients atteints de SHUa. En cohérence avec la fréquence de la dysrégulation du complément dans le SHUa, l'éculizumab, un anticorps monoclonal anti-C5, a considérablement amélioré le pronostic des patients atteints de SHUa. De nombreuses affections ont été associées au SHUa, dont l'urgence hypertensive (UH), un syndrome de poussée tensionnelle aiguë associée à une atteinte des organes cibles. Dans les cas de SHUa-UH, la question de savoir si un SHUa primaire est compliqué d'une UH secondaire, ou si une UH primaire entraîne un SHUa secondaire, reste débattue. Les investigateurs ont récemment démontré que la fréquence des variants génétiques du complément était similaire chez les patients atteints de SHUa-UH et chez ceux atteints de SHUa sans UH, suggérant un rôle majeur de la dysrégulation du complément dans le SHUa-UH. Par conséquent, les investigateurs proposent d'évaluer, chez des patients atteints de SHUa-UH, le bénéfice d'une stratégie de traitement précoce par éculizumab (utilisé dans le cadre de son autorisation de mise sur le marché et de ses conditions de remboursement par l'assurance maladie en soins courants), comparée à la prise en charge standard incluant un contrôle strict de la pression artérielle. L'hypothèse est que la dysrégulation du complément pourrait avoir un impact sur le pronostic rénal des patients atteints de SHUa-UH. Les investigateurs visent à démontrer qu'un traitement précoce par éculizumab améliore le pronostic des patients atteints de SHUa-UH. Méthode L'étude HYPERSHU est une étude randomisée, contrôlée, en ouvert, incluant des patients atteints de SHUa-UH présentant une insuffisance rénale aiguë sévère et sans signe d'autres affections associées au SHU (infections, auto-immunité, médicaments, grossesse). Les investigateurs prévoient d'inclure 62 patients. Les patients seront randomisés en 2 groupes : * Traitement précoce par éculizumab (pendant 3 mois) associé à la prise en charge standard (contrôle strict de la pression artérielle). * Prise en charge standard seule, avec contrôle strict de la pression artérielle. La fonction rénale à 6 mois constitue le critère d'évaluation principal. L'UH est fréquemment associée au SHUa et affecte fortement le pronostic rénal des patients. Des stratégies thérapeutiques efficaces font encore défaut pour cette pathologie. L'étude HYPERSHU permettra d'évaluer le bénéfice d'un traitement précoce par éculizumab chez les patients atteints de SHUa-UH et présentant une dysfonction rénale sévère.
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