« Développement de cultures primaires de myoblastes diaphragmatiques à des fins de recherche fondamentale »
« Développement de cultures primaires de myoblastes diaphragmatiques à des fins de recherche fondamentale »
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
" Development of Primary Cultures of Diaphragmatic Myoblasts for Basic Research Purposes "
" Development of Primary Cultures of Diaphragmatic Myoblasts for Basic Research Purposes "
Neuromuscular diseases (NMDs) affecting motor neurons (MN) induce progressive muscle denervation, and become fatal when respiratory muscles e.g. the diaphragm are affected and can no longer contract. In some cases, such as Charcot's disease (Amyotrophic lateral sclerosis-ALS), there is no cure and patients die due to respiratory failure few years after diagnosis. Investigations on NMD-induced alterations of respiratory muscles in humans are limited notably by the absence of available in vitro model based on cell cultures of diaphragm-derived myoblasts. Yet, this cell tool is likely to help in developing original therapies to limit diaphragm muscle atrophy and dysfunction in NMD. To date, only cell cultures of human myoblasts obtained from limb muscles are available, making difficult to transpose results to the diaphragm. Thus, in the present project, we propose to : 1. originally develop primary cultures of myoblasts from human diaphragm, obtained from surgical resection of diaphragmatic endometriosis, 2. characterize them in terms of differentiation status (Histology, IF), metabolism (Metabolomics by NMR, cell respiration), and gene expression (RNASeq), in comparison to primary myoblasts cultures derived from the deltoid already available in the team. This project will provide an original new tool and important data on the specificity of diaphragm-derived myoblasts, compared to limb muscle-derived myoblasts with the long-term perspective of opening new therapeutical pathways for patients with severe NMDs.
Les maladies neuromusculaires (MNM) touchant les motoneurones (MN) entraînent une dénervation musculaire progressive et deviennent mortelles lorsque les muscles respiratoires, comme le diaphragme, sont atteints et ne peuvent plus se contracter. Dans certains cas, comme la maladie de Charcot (sclérose latérale amyotrophique-SLA), il n'existe aucun traitement curatif et les patients décèdent d'insuffisance respiratoire quelques années après le diagnostic. Les recherches sur les altérations des muscles respiratoires induites par les MNM chez l'humain sont limitées, notamment par l'absence de modèle in vitro disponible fondé sur des cultures cellulaires de myoblastes dérivés du diaphragme. Or, cet outil cellulaire est susceptible d'aider au développement de thérapies originales visant à limiter l'atrophie et le dysfonctionnement du muscle diaphragmatique dans les MNM. À ce jour, seules des cultures cellulaires de myoblastes humains obtenus à partir des muscles des membres sont disponibles, ce qui complique la transposition des résultats au diaphragme. Ainsi, dans le présent projet, nous proposons : 1. de développer de façon originale des cultures primaires de myoblastes issus du diaphragme humain, obtenus par résection chirurgicale d'une endométriose diaphragmatique, 2. de les caractériser en termes de statut de différenciation (histologie, immunofluorescence), de métabolisme (métabolomique par RMN, respiration cellulaire) et d'expression génique (RNASeq), en comparaison avec les cultures primaires de myoblastes dérivés du deltoïde déjà disponibles dans l'équipe. Ce projet fournira un outil nouveau et original ainsi que des données importantes sur la spécificité des myoblastes dérivés du diaphragme, par rapport aux myoblastes dérivés des muscles des membres, avec la perspective à long terme d'ouvrir de nouvelles voies thérapeutiques pour les patients atteints de MNM sévères.
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