Développement d'un score de prédiction de la survenue d'un décès ou d'une transplantation pulmonaire chez des patients présentant un emphysème secondaire à un déficit en alpha-1-antitrypsine
Développement d'un score de prédiction de la survenue d'un décès ou d'une transplantation pulmonaire chez des patients présentant un emphysème secondaire à un déficit en alpha-1-antitrypsine
Promoteur : University Hospital, Bordeaux
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Development of a Prediction Score for the Occurrence of Death or Lung Transplantation in Patients With Emphysema Secondary to Alpha-1-anti-tripsin Deficiency
Development of a Prediction Score for the Occurrence of Death or Lung Transplantation in Patients With Emphysema Secondary to Alpha-1-anti-tripsin Deficiency
Emphysema linked to alpha-1-antitrypsin deficiency (DAAT): towards a better prediction of risks Emphysema caused by alpha-1-antitrypsin deficiency (DAAT) is a rare genetic disorder that can lead to serious complications, such as the need for a lung transplant or death, affecting up to 15% of patients. The only specific treatment available is a weekly infusion of alpha-1-antitrypsin (IV-AAT), an expensive and burdensome therapy. Currently, there is no reliable model to predict the course of the disease in these patients. Our study, conducted in several French hospitals, aims to develop a prediction tool combining clinical, biological, functional data and advanced medical image analysis (lung CT). This model will make it possible to identify the most at-risk patients, in order to better adapt their care, anticipate transplant needs and avoid unnecessary treatments for low-risk patients. Ultimately, this approach could also improve access to care for patients who need it most, while optimizing health system resources.
Emphysème lié au déficit en alpha-1-antitrypsine (DAAT) : vers une meilleure prédiction des risques. L'emphysème causé par le déficit en alpha-1-antitrypsine (DAAT) est une maladie génétique rare pouvant entraîner des complications graves, telles que la nécessité d'une transplantation pulmonaire ou le décès, touchant jusqu'à 15 % des patients. Le seul traitement spécifique disponible est une perfusion hebdomadaire d'alpha-1-antitrypsine (AAT-IV), une thérapie coûteuse et contraignante. Actuellement, il n'existe aucun modèle fiable permettant de prédire l'évolution de la maladie chez ces patients. Notre étude, menée dans plusieurs hôpitaux français, vise à développer un outil de prédiction combinant des données cliniques, biologiques, fonctionnelles et une analyse avancée de l'imagerie médicale (TDM pulmonaire). Ce modèle permettra d'identifier les patients les plus à risque, afin de mieux adapter leur prise en charge, d'anticiper les besoins en transplantation et d'éviter des traitements inutiles chez les patients à faible risque. À terme, cette approche pourrait également améliorer l'accès aux soins pour les patients qui en ont le plus besoin, tout en optimisant les ressources du système de santé.
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