De l'atteinte du système immunitaire à l'atteinte des cellules podocytaires : base de données prospective et collection biologique de patients (enfants et adultes) atteints de SNLGM et de HSFP
De l'atteinte du système immunitaire à l'atteinte des cellules podocytaires : base de données prospective et collection biologique de patients (enfants et adultes) atteints de syndrome néphrotique à lésions glomérulaires minimes (SNLGM) et de hyalinose segmentaire et focale primitive (HSFP)
Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
From Immune System Damage to Podocyte Cell Damage: Prospective Database and Biological Collection of Patients (Children and Adults) With MGLS and HSFP
From Immune System Damage to Podocyte Cell Damage: Prospective Database and Biological Collection of Patients (Children and Adults) With Minimal Glomerular Injury Nephrotic Syndrome (MGLS) and Primary Segmental and Focal Hyalinosis (HSFP)
Idiopathic Nephrotic Syndrome (INS) is a kidney disease characterized by massive proteinuria and hypoalbuminemia. It includes two anatomopathological entities: nephrotic syndrome with minimal glomerular lesions (SNLGM) and primary segmental and focal hyalinosis (PHF). Renal biopsy reveals a fusion of the feet of the podocytes without inflammatory lesions or deposits of immune complexes. Clinical and experimental observations strongly suggest that the immune system and podocyte dysfunction are the two facets of the disease. There are currently no clinical or biological markers to predict the diagnosis of corticosteroid sensitivity, corticosteroid dependence, or risk of recurrence of kidney disease after kidney transplantation. To our knowledge, no prospective studies have been designed to study both immune system alterations and podocyte damage as well as genetic predisposition variants in NIS. Therefore, the use of steroids/immunosuppressive agents is purely empirical with a multitude of side effects. The objective is to identify and test new therapeutic targets rather than conducting new trials with existing treatments, using either drug candidates or molecules selected by high throughput screening of libraries of repositioning molecules using an appropriate read-out. The biobank may also be used to analyze the effects of conventional treatments on identified new biomarkers. We expect the project to produce original and patentable results with subsequent valuation. Patentability will be anticipated before any publication on the subject. The patent and valorization cells of hospitals, INSERM and Universities will be involved in the results as soon as they are obtained.
Le syndrome néphrotique idiopathique (SNI) est une maladie rénale caractérisée par une protéinurie massive et une hypoalbuminémie. Il comprend deux entités anatomopathologiques : le syndrome néphrotique à lésions glomérulaires minimes (SNLGM) et la hyalinose segmentaire et focale primitive (HSFP). La biopsie rénale révèle une fusion des pieds des podocytes sans lésions inflammatoires ni dépôts de complexes immuns. Les observations cliniques et expérimentales suggèrent fortement que le dysfonctionnement du système immunitaire et celui des podocytes sont les deux facettes de la maladie. Il n'existe actuellement aucun marqueur clinique ou biologique permettant de prédire la sensibilité à la corticothérapie, la corticodépendance, ou le risque de récidive de la maladie rénale après transplantation rénale. À notre connaissance, aucune étude prospective n'a été conçue pour étudier à la fois les altérations du système immunitaire et l'atteinte podocytaire ainsi que les variants de prédisposition génétique dans le SNI. Par conséquent, le recours aux corticoïdes/immunosuppresseurs demeure purement empirique, avec une multitude d'effets secondaires. L'objectif est d'identifier et de tester de nouvelles cibles thérapeutiques plutôt que de mener de nouveaux essais avec des traitements existants, en utilisant soit des candidats médicaments, soit des molécules sélectionnées par criblage à haut débit de chimiothèques de repositionnement à l'aide d'un test de lecture approprié. La biobanque pourra également être utilisée pour analyser les effets des traitements conventionnels sur les nouveaux biomarqueurs identifiés. Le projet devrait produire des résultats originaux et brevetables, avec une valorisation ultérieure. La brevetabilité sera anticipée avant toute publication sur le sujet. Les cellules de valorisation et de brevets des hôpitaux, de l'INSERM et des universités seront associées aux résultats dès leur obtention.
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