Comparaison de deux stratégies d'initiation de l'étoposide dans la lymphohistiocytose hémophagocytaire sévère
Comparaison de deux stratégies d'initiation de l'étoposide dans la lymphohistiocytose hémophagocytaire sévère en réanimation : un essai randomisé
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Comparison of Two Etoposide Initiation Strategies for Severe Hemophagocytic Lymphohistiocytosis
Comparison of Two Etoposide Initiation Strategies for Severe Hemophagocytic Lymphohistiocytosis in Intensive Care: a Randomized Trial
Hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) is an immune-mediated disorder characterized by hyperactivation of the immune system, leading to a cytokine storm responsible for organ failures. Consequently, patients with HLH often require intensive care management, where their short-term prognosis is compromised (1-month mortality: 30 to 40%). Therapeutic management is urgent and consists in treating associated pathologies and employing immunomodulatory therapy. Currently, there are no clear and consistent recommendations for guiding immunomodulatory treatment in HLH due to the lack of high-level evidence studies. Experts recommend corticosteroid therapy for mild forms, whereas etoposide is proposed for severe cases, especially those with organ failures. However, in clinical practice, its use in patients with multi-organ failure is not systematic due to concerns about potential severe side effects and uncertainty regarding the contribution of severe sepsis to the clinical and biological presentation. Consequently, initiation of etoposide is sometimes delayed. Our hypothesis is that early treatment of severe HLH associated with organ failure using etoposide could reduce organ failures associated with this syndrome. Therefore, we aim to compare two strategies for initiating etoposide in severe HLH in intensive care: an early strategy where etoposide is prescribed at the onset of HLH-related organ failure, and a delayed strategy where etoposide is prescribed only if there is unfavorable progression (or lack of improvement) after treating associated pathologies, associated with corticosteroid therapy.
La lymphohistiocytose hémophagocytaire (LHH) est un trouble immunitaire caractérisé par une hyperactivation du système immunitaire, entraînant un orage cytokinique responsable de défaillances d'organes. Par conséquent, les patients atteints de LHH nécessitent souvent une prise en charge en réanimation, où leur pronostic à court terme est compromis (mortalité à 1 mois : 30 à 40 %). La prise en charge thérapeutique est urgente et consiste à traiter les pathologies associées et à recourir à un traitement immunomodulateur. Actuellement, il n'existe pas de recommandations claires et cohérentes pour guider le traitement immunomodulateur de la LHH, en raison du manque d'études de haut niveau de preuve. Les experts recommandent une corticothérapie pour les formes légères, tandis que l'étoposide est proposé pour les formes sévères, en particulier celles associées à des défaillances d'organes. Cependant, en pratique clinique, son utilisation chez les patients présentant une défaillance multiviscérale n'est pas systématique, en raison de craintes concernant d'éventuels effets secondaires graves et d'incertitudes quant à la contribution d'un sepsis sévère au tableau clinique et biologique. Par conséquent, l'initiation de l'étoposide est parfois retardée. Notre hypothèse est qu'un traitement précoce par étoposide de la LHH sévère associée à une défaillance d'organe pourrait réduire les défaillances d'organes associées à ce syndrome. Nous visons donc à comparer deux stratégies d'initiation de l'étoposide dans la LHH sévère en réanimation : une stratégie précoce, où l'étoposide est prescrit dès l'apparition d'une défaillance d'organe liée à la LHH, et une stratégie différée, où l'étoposide n'est prescrit qu'en cas d'évolution défavorable (ou d'absence d'amélioration) après traitement des pathologies associées, associé à une corticothérapie.
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